Co to jest somatyczna terapia genowa?

Terapia genowa polega na przenoszeniu dobrych genów do komórek w celu zastąpienia szkodliwych genów. Istnieją dwa specyficzne typy: geny przeniesione do komórek linii zarodkowej (komórki rozrodcze) i geny przeniesione do komórek somatycznych (komórki ciała). W somatycznej terapii genowej zmienione geny są wstawiane do dotkniętej części ciała lub komórki ciała są usuwane, leczone zmienionymi genami i zastępowane. Osoby stosujące tego rodzaju terapie obejmują pacjentów z chorobami takimi jak rak, hemofilia, mukowiscydoza i dystrofia mięśniowa. Pozytywne aspekty, których pacjenci mogą oczekiwać, obejmują korzyści zdrowotne, bezpieczeństwo i mniej problemów etycznych niż terapia genowa linii zarodkowej, ale negatywne aspekty mogą obejmować dożywotnie leczenie i problemy z dostarczaniem genów.

Lekarze mogą prowadzić somatyczną terapię genową in vivo lub ex vivo. W terapii in vivo lekarze przenoszą zmieniony gen bezpośrednio do organizmu, zwykle do tkanki. Na przykład geny są wstawiane w skórę u pacjentów z rakiem skóry i do mięśni u pacjentów z dystrofią mięśniową. W przypadku techniki ex vivo lekarze często usuwają uszkodzone komórki, komórki krwi lub komórki szpiku kostnego z ciała pacjenta. Po wstawieniu pożądanego genu do komórek są one wstrzykiwane z powrotem do organizmu.

Jedną z wiodących zalet somatycznej terapii genowej jest również wada: ludzie poddawani somatycznej terapii genowej nie przekazują zmienionych genów potomstwu, ponieważ modyfikowane są tylko komórki ciała, a nie komórki rozrodcze. Jest to pozytywne, ponieważ nie ma żadnych etycznych obaw dotyczących manipulowania naturalnym rozwojem niemowląt, tak jak w terapii genowej linii zarodkowej. W rzeczywistości w niektórych krajach terapia genowa komórek rozrodczych jest zabroniona. Jednak niezdolność do przekazywania zmienionych genów może być negatywna, ponieważ korzystne efekty terapii genowej somatycznej kończą się na pacjencie, zapobiegając możliwości przekazania korzyści zdrowotnych przyszłym pokoleniom.

Inne zalety somatycznej terapii genowej obejmują bezpieczeństwo w porównaniu z terapią genową linii zarodkowej i potencjalnie zmieniające życie korzyści zdrowotne u pacjenta. Możliwe wady somatycznej terapii genowej obejmują przejściowe skutki i powikłania podczas dostarczania genów. Ludzie, którzy otrzymują somatyczną terapię genową, często potrzebują leczenia do końca życia, ponieważ komórki tkanek ciała, do których wstawiono geny, ostatecznie zostają utracone. Ponadto wirusy, których terapeuci używają do wstawiania genów do komórek, mogą czasami powodować przypadkową odpowiedź układu odpornościowego. Istnieje również możliwość, że nosiciele genów zmienią nieprawidłowe geny.