Qu'est-ce que la thérapie génique somatique?
La thérapie génique implique le transfert de bons gènes dans des cellules pour remplacer des gènes nocifs. Il existe deux types spécifiques: les gènes transférés dans les cellules de la lignée germinale (cellules reproductrices) et les gènes transférés dans les cellules somatiques (cellules du corps). En thérapie génique somatique, des gènes modifiés sont insérés dans la partie affectée du corps, ou des cellules du corps sont prélevées, traitées avec des gènes modifiés et remplacées. Les personnes utilisant ce type de thérapie incluent des patients atteints de maladies telles que le cancer, l'hémophilie, la fibrose kystique et la dystrophie musculaire. Les aspects positifs que les patients peuvent attendre incluent les avantages pour la santé, la sécurité et moins de préoccupations éthiques que la thérapie génique germinale, mais les aspects négatifs peuvent inclure les traitements à vie et les problèmes de délivrance de gènes.
Les médecins peuvent mener une thérapie génique somatique in vivo ou ex vivo. Avec une thérapie in vivo, les médecins transfèrent le gène modifié directement dans le corps, généralement dans les tissus. Par exemple, des gènes sont insérés dans la peau chez les patients atteints de cancer de la peau et dans les muscles chez les patients atteints de dystrophie musculaire. Pour la technique ex vivo, les médecins retirent souvent les cellules, les cellules sanguines ou les cellules de la moelle osseuse atteintes du corps du patient. Après avoir inséré le gène souhaité dans les cellules, celles-ci sont réinjectées dans le corps.
L’un des principaux avantages de la thérapie génique somatique est également un inconvénient: les personnes qui subissent une thérapie génique somatique ne transmettent pas les gènes modifiés à leur progéniture car seules les cellules du corps sont modifiées, pas les cellules reproductrices. Ceci est positif car il n'y a aucune préoccupation d'ordre éthique concernant l'altération du développement naturel du nourrisson, comme dans la thérapie génique germinale. En fait, la thérapie génique sur les cellules reproductrices est interdite dans certains pays. Cependant, l’incapacité à transmettre des gènes altérés peut être négative car les effets bénéfiques de la thérapie génique somatique s’arrêtent sur le patient, ce qui empêche toute possibilité de transmettre des avantages pour la santé aux générations futures.
Parmi les autres avantages de la thérapie génique somatique, citons l'innocuité par rapport à la thérapie génique germinale et les bienfaits pour la santé susceptibles de changer la vie du patient. Les inconvénients possibles de la thérapie génique somatique comprennent des effets temporaires et des complications lors de la délivrance de gènes. Les personnes qui reçoivent une thérapie génique somatique ont souvent besoin de traitements pour le reste de leur vie car les cellules des tissus corporels, dans lesquelles les gènes ont été insérés, sont finalement perdues. En outre, les virus utilisés par les thérapeutes géniques pour insérer des gènes dans des cellules peuvent parfois provoquer une réaction accidentelle du système immunitaire. Il est également possible que les porteurs de gènes modifient les mauvais gènes.