体細胞遺伝子治療とは

遺伝子治療では、有害な遺伝子を置き換えるために、良い遺伝子を細胞に移します。 2つの特定のタイプがあります：生殖細胞系細胞（生殖細胞）に移される遺伝子および体細胞（体細胞）に移される遺伝子。 体細胞遺伝子治療では、変更された遺伝子が体の患部に挿入されるか、体細胞が除去され、変更された遺伝子で処理され、置き換えられます。 この種の治療を使用している人々には、癌、血友病、嚢胞性線維症、筋ジストロフィーなどの病気の患者が含まれます。 患者が期待するかもしれない肯定的な側面には、健康上の利点、安全性、生殖細胞系遺伝子治療よりも倫理的懸念が少ないなどがありますが、否定的な側面には生涯治療や遺伝子送達の問題が含まれる場合があります。

医師は生体内または生体外で体細胞遺伝子治療を行うことができます。 生体内療法では、医師は変更された遺伝子を直接体内、通常は組織に移します。 たとえば、遺伝子は、皮膚がん患者の場合は皮膚に、筋ジストロフィー患者の場合は筋肉に挿入されます。 ex vivo技術では、医師は患者の体から苦しんでいる細胞、血液細胞、または骨髄細胞を除去することがよくあります。 目的の遺伝子を細胞に挿入した後、それらは体内に注入されます。

体細胞遺伝子治療の主要な長所の1つも短所です。体細胞遺伝子治療を受けた人は、生殖細胞ではなく体細胞のみが改変されるため、変更された遺伝子を子孫に伝えません。 生殖細胞系遺伝子治療のように、自然の乳児の発達を改ざんすることに対する倫理的な懸念がないため、これはポジティブです。 実際、一部の国では生殖細胞の遺伝子治療が禁止されています。 しかし、体細胞遺伝子治療の有益な効果が患者に止まり、健康上の利益を将来の世代に引き継ぐ可能性を防ぐため、変更された遺伝子を引き継ぐことができないことはマイナスになります。

体細胞遺伝子治療の他の長所には、生殖細胞系遺伝子治療と比較した安全性と、患者の潜在的に生命を変える健康上の利点が含まれます。 体細胞遺伝子治療の考えられる短所には、遺伝子送達中の一時的な影響と合併症が含まれます。 体細胞遺伝子治療を受ける人々は、遺伝子が挿入された体組織細胞が最終的に失われるため、多くの場合、残りの人生の治療を必要とします。 さらに、遺伝子治療者が遺伝子を細胞に挿入するために使用するウイルスは、偶発的な免疫系応答を引き起こす場合があります。 遺伝子保有者が間違った遺伝子を変更する可能性もあります。