Wat zijn gentherapievectoren?
Gentherapievectoren, ook bekend als genoverdrachtsvectoren of virale vectoren, zijn het mechanisme waarmee een gezond gen wordt ingebracht in de normale deoxyribonucleïnezuur (DNA) streng van een persoon. Gewoonlijk zijn gentherapievectoren virussen die zijn gemodificeerd om menselijke genen te dragen. In 2011 bevindt de wetenschap van gentherapie zich nog in een vroeg stadium, hoewel veel artsen hopen dat het ooit in staat zal zijn om veel verschillende soorten genetische aandoeningen te corrigeren.
Er zijn een aantal verschillende soorten virussen die bij gentherapie worden gebruikt. Enkele van de meest voorkomende typen zijn adeno-geassocieerde virussen, herpes simplex-virussen, retrovirussen en adenovirussen. Elk van deze typen virussen beïnvloedt verschillende soorten cellen, wat betekent dat ze worden gebruikt in gentherapie om verschillende aandoeningen aan te pakken. Adeno-geassocieerde virussen zijn bijvoorbeeld ontworpen om te hechten aan chromosoom 19, terwijl herpes simplex virussen neuronen scheiden.
Virussen die zijn gemodificeerd om gentherapievectoren te worden, zijn niet dezelfde versie van het virus dat mensen schade berokkent. Het genetische materiaal in deze gemodificeerde virussen is vervangen door gezonde menselijke genen die een medische aandoening kunnen genezen. Een gemodificeerd herpes-simplex-virus dat in gentherapie wordt gebruikt, kan geen herpes veroorzaken, omdat het genetische materiaal dat herpes veroorzaakt uit het virus is verwijderd.
Alle virussen die worden gebruikt als gentherapievectoren moeten DNA kunnen repliceren en niet alleen ribonucleïnezuur (RNA) omdat RNA niet kan worden gebruikt om een beschadigd deel van menselijk DNA te vervangen. Afgezien van virussen zijn er een paar andere manieren waarop artsen gezond DNA in de cellen van een patiënt kunnen plaatsen. Een niet-virusvorm van gentherapievector is een lipide of vet. Het lipide komt een doelcel binnen, waar het gezond DNA vrijgeeft om de aandoening te behandelen. Het is ook mogelijk om gezond DNA aan een ander molecuul te binden dat normaal een doelcel binnenkomt.
Hoewel het mogelijk is om gezond DNA rechtstreeks in doelcellen in te voegen, is deze benadering niet zo praktisch als het gebruik van virussen als vectoren voor gentherapie. Het rechtstreeks in doelcellen inbrengen van het DNA vereist een grote hoeveelheid DNA omdat het gezonde DNA niet zal worden gerepliceerd zoals het is tijdens de levenscyclus van het gemodificeerde virus. Bovendien kunnen alleen bepaalde soorten cellen DNA ontvangen door het gebruik van moleculen of lipiden.