Was sind Gentherapie-Vektoren?
Gentherapievektoren, auch Gentransfervektoren oder virale Vektoren genannt, sind der Mechanismus, mit dem ein gesundes Gen in den normalen Desoxyribonukleinsäure- (DNA-) Strang einer Person eingefügt wird. Gentherapeutische Vektoren sind in der Regel Viren, die so modifiziert wurden, dass sie menschliche Gene tragen. 2011 steckt die Gentherapie noch in den Anfängen, obwohl viele Ärzte zuversichtlich sind, dass sie eines Tages möglicherweise viele verschiedene Arten von genetischen Erkrankungen korrigieren kann.
Es gibt verschiedene Arten von Viren, die in der Gentherapie eingesetzt werden. Einige der häufigsten Typen umfassen Adeno-assoziierte Viren, Herpes-simplex-Viren, Retroviren und Adenoviren. Jeder dieser Virustypen betrifft verschiedene Zelltypen, was bedeutet, dass sie in der Gentherapie zur Behandlung verschiedener Erkrankungen eingesetzt werden. Adeno-assoziierte Viren binden beispielsweise an Chromosom 19, während Herpes-Simplex-Viren Neuronen herausfiltern.
Viren, die zu Gentherapie-Vektoren modifiziert wurden, sind nicht die gleiche Version des Virus, die für den Menschen schädlich ist. Das genetische Material dieser veränderten Viren wurde durch gesunde menschliche Gene ersetzt, die eine Heilung für eine Krankheit ermöglichen können. Ein modifiziertes Herpes-Simplex-Virus, das in der Gentherapie verwendet wird, kann kein Herpes verursachen, da das genetische Material, das Herpes verursacht, aus dem Virus entfernt wurde.
Alle als Gentherapie-Vektoren verwendeten Viren müssen in der Lage sein, DNA und nicht nur Ribonukleinsäure (RNA) zu replizieren, da RNA nicht dazu verwendet werden kann, einen beschädigten Abschnitt menschlicher DNA zu ersetzen. Abgesehen von Viren gibt es einige andere Möglichkeiten, wie Ärzte gesunde DNA in die Zellen eines Patienten einschleusen können. Eine Nicht-Virus-Form des Gentherapievektors ist ein Lipid oder Fett. Das Lipid gelangt in eine Zielzelle und setzt dort gesunde DNA zur Behandlung der Störung frei. Es ist auch möglich, gesunde DNA an ein anderes Molekül zu binden, das normalerweise in eine Zielzelle eindringt.
Während es möglich ist, gesunde DNA direkt in Zielzellen einzufügen, ist dieser Ansatz nicht so praktisch wie die Verwendung von Viren als Gentherapie-Vektoren. Das direkte Einfügen der DNA in Zielzellen erfordert eine große Menge an DNA, da die gesunde DNA nicht so repliziert wird, wie sie sich während des Lebenszyklus des modifizierten Virus befindet. Zusätzlich können nur bestimmte Zelltypen DNA durch die Verwendung von Molekülen oder Lipiden erhalten.