Was sind Gentherapievektoren?

Gentherapievektoren, auch als Genübertragungsvektoren oder virale Vektoren bekannt, sind der Mechanismus, durch den ein gesundes Gen in den normalen Desoxyribonukleinsäure -Strang (DNA) einer Person eingeführt wird. Normalerweise sind Gentherapievektoren Viren, die modifiziert wurden, um menschliche Gene zu tragen. Im Jahr 2011 befindet sich die Wissenschaft der Gentherapie noch in den frühen Stadien, obwohl viele Ärzte zuversichtlich sind, dass sie eines Tages in der Lage sein könnte, viele verschiedene Arten von genetischen Erkrankungen zu korrigieren.

Es gibt eine Reihe verschiedener Arten von Viren, die in der Gentherapie verwendet werden. Einige der häufigsten Typen umfassen Adeno-assoziierte Viren, Herpes-Simplex-Viren, Retroviren und Adenoviren. Jede dieser Virusarten betrifft verschiedene Zellenarten, was bedeutet, dass sie in der Gentherapie verwendet werden, um auf unterschiedliche Störungen abzuzielen. Zum Beispiel sind Adeno-assoziierte Viren ausgelegt, um sich an Chromosom 19 zu verbinden, während Herpes-Simplex-Viren Neuronen einleiten.

Viren, die modifiziert wurden, um Gentherapie -Vekto zu werdenRS sind nicht die gleiche Version des Virus, die Menschen Schaden zufügt. Das genetische Material in diesen modifizierten Viren wurde durch gesunde menschliche Gene ersetzt, die eine Heilung für eine Krankheit liefern können. Ein modifiziertes Herpes-Simplex-Virus, das in der Gentherapie verwendet wird, kann nicht Herpes verursachen, da das genetische Material, das Herpes verursacht, aus dem Virus entfernt wurde.

Alle als Gentherapievektoren verwendeten Viren müssen in der Lage sein, DNA zu replizieren, und nicht nur Ribonukleinsäure (RNA), da RNA nicht zum Ersetzen eines beschädigten Abschnitts der menschlichen DNA verwendet werden kann. Abgesehen von Viren gibt es einige andere Möglichkeiten, wie Ärzte eine gesunde DNA in die Zellen eines Patienten einfügen können. Eine Nicht-Virus-Form des Gentherapievektors ist ein Lipid oder Fett. Das Lipid tritt in eine Zielzelle ein, in der es eine gesunde DNA zur Behandlung der Störung freigibt. Es ist auch möglich, eine gesunde DNA an ein anderes Molekül zu befestigen, das normalerweise in ein Ziel eintrittZelle.

Während es möglich ist, gesunde DNA direkt in Zielzellen einzuführen, ist dieser Ansatz nicht so praktisch wie die Verwendung von Viren als Gentherapievektoren. Das Einfügen der DNA direkt in Zielzellen erfordert eine große Menge an DNA, da die gesunde DNA nicht so repliziert wird, wie sie während des Lebenszyklus des modifizierten Virus ist. Zusätzlich können nur bestimmte Zellenarten durch die Verwendung von Molekülen oder Lipiden DNA empfangen.