O que são vetores de terapia genética?

Os vetores de terapia genética

, também conhecidos como vetores de transferência de genes ou vetores virais, são o mecanismo pelo qual um gene saudável é inserido na cadeia normal de ácido desoxirribonucleico (DNA) de uma pessoa. Geralmente, os vetores de terapia genética são vírus que foram modificados para transportar genes humanos. Em 2011, a ciência da terapia genética ainda está em seus estágios iniciais, embora muitos médicos esperem que um dia possa corrigir muitos tipos diferentes de condições genéticas.

Existem vários tipos diferentes de vírus usados ​​na terapia genética. Alguns dos tipos mais comuns incluem vírus adeno-associados, vírus herpes simplex, retrovírus e adenovírus. Cada um desses tipos de vírus afeta diferentes tipos de células, o que significa que elas são usadas na terapia genética para atingir diferentes distúrbios. Os vírus adeno-associados, por exemplo, são projetados para se conectar ao cromossomo 19, enquanto os vírus do herpes simplex são os neurônios de fora.

vírus que foram modificados para se tornarem terapia genética VECTOO RS não é a mesma versão do vírus que causa danos aos seres humanos. O material genético nesses vírus modificados foi substituído por genes humanos saudáveis ​​que podem fornecer uma cura para uma condição médica. Um vírus herpes simplex modificado que é usado na terapia gênica não pode causar herpes porque o material genético que causa herpes foi removido do vírus.

Todos os vírus usados ​​como vetores de terapia genética devem ser capazes de replicar o DNA e não apenas o ácido ribonucleico (RNA), porque o RNA não pode ser usado para substituir uma seção danificada do DNA humano. Além dos vírus, existem algumas outras maneiras pelas quais os médicos podem inserir DNA saudável nas células de um paciente. Uma forma não-vírus de vetor de terapia genética é um lipídio ou gordura. O lipídio entra em uma célula -alvo, onde libera DNA saudável para tratar o distúrbio. Também é possível anexar DNA saudável a outra molécula que normalmente entraria em um alvocélula.

Embora seja possível inserir DNA saudável diretamente nas células -alvo, essa abordagem não é tão prática quanto o uso de vírus como vetores de terapia genética. A inserção do DNA diretamente nas células alvo requer uma grande quantidade de DNA porque o DNA saudável não será replicado da maneira que é durante o ciclo de vida do vírus modificado. Além disso, apenas certos tipos de células podem receber DNA através do uso de moléculas ou lipídios.