O que são vetores de terapia gênica?

Os vetores de terapia gênica, também conhecidos como vetores de transferência gênica ou vetores virais, são o mecanismo pelo qual um gene saudável é inserido na fita de ácido desoxirribonucleico (DNA) normal de uma pessoa. Geralmente, os vetores de terapia gênica são vírus que foram modificados para transportar genes humanos. Em 2011, a ciência da terapia genética ainda está em seus estágios iniciais, embora muitos médicos esperem que um dia seja capaz de corrigir muitos tipos diferentes de condições genéticas.

Existem vários tipos diferentes de vírus usados ​​na terapia gênica. Alguns dos tipos mais comuns incluem vírus adeno-associados, vírus herpes simplex, retrovírus e adenovírus. Cada um desses tipos de vírus afeta diferentes tipos de células, o que significa que eles são usados ​​na terapia gênica para atingir diferentes distúrbios. Os vírus adeno-associados, por exemplo, são projetados para se ligarem ao cromossomo 19, enquanto os vírus herpes simplex destacam os neurônios.

Os vírus que foram modificados para se tornarem vetores de terapia genética não são a mesma versão do vírus que causa danos aos seres humanos. O material genético desses vírus modificados foi substituído por genes humanos saudáveis ​​que podem fornecer uma cura para uma condição médica. Um vírus herpes simplex modificado usado em terapia gênica não pode causar herpes porque o material genético que causa o herpes foi removido do vírus.

Todos os vírus usados ​​como vetores de terapia gênica devem ser capazes de replicar o DNA e não apenas o ácido ribonucleico (RNA), porque o RNA não pode ser usado para substituir uma seção danificada do DNA humano. Além dos vírus, existem algumas outras maneiras pelas quais os médicos podem inserir DNA saudável nas células de um paciente. Uma forma não-viral do vetor de terapia genética é um lipídio ou gordura. O lipídio entra na célula alvo, onde libera DNA saudável para tratar o distúrbio. Também é possível anexar DNA saudável a outra molécula que normalmente entra na célula alvo.

Embora seja possível inserir DNA saudável diretamente nas células-alvo, essa abordagem não é tão prática quanto o uso de vírus como vetores de terapia genética. Inserir o DNA diretamente nas células-alvo requer uma grande quantidade de DNA, porque o DNA saudável não será replicado da maneira como é durante o ciclo de vida do vírus modificado. Além disso, apenas certos tipos de células podem receber DNA através do uso de moléculas ou lipídios.