Hva er geneterapivektorer?

Genterapivektorer, også kjent som genoverføringsvektorer eller virale vektorer, er mekanismen som et sunt gen settes inn i en persons normale deoksyribonukleinsyre (DNA) streng. Vanligvis er genterapivektorer virus som er modifisert for å bære humane gener. I 2011 er vitenskapen om genterapi fremdeles i sine tidlige stadier, selv om mange leger er håpefulle at det en dag kan være i stand til å rette opp mange forskjellige typer genetiske forhold.

Det er en rekke forskjellige typer virus som brukes i genterapi. Noen av de mer vanlige typene inkluderer adeno-assosierte virus, herpes simplex-virus, retrovirus og adenovirus. Hver av disse virustypene påvirker forskjellige typer celler, noe som betyr at de brukes i genterapi for å målrette forskjellige lidelser. Adeno-assosierte virus, for eksempel, er designet for å feste seg til kromosom 19, mens herpes simplex-virus utskiller nevroner.

Virus som har blitt modifisert for å bli genterapivektorer, er ikke den samme versjonen av viruset som forårsaker skade på mennesker. Genmaterialet i disse modifiserte virusene er erstattet med sunne menneskelige gener som kan gi en kur mot en medisinsk tilstand. Et modifisert herpes-simplex-virus som brukes i genterapi kan ikke forårsake herpes fordi arvestoffet som forårsaker herpes er fjernet fra viruset.

Alle virus som brukes som genterapivektorer, må være i stand til å replikere DNA og ikke bare ribonukleinsyre (RNA) fordi RNA ikke kan brukes til å erstatte en skadet del av humant DNA. Bortsett fra virus, er det noen få andre måter leger kan sette inn sunt DNA i pasientens celler. En ikke-virusform for genterapivektor er lipid eller fett. Lipiden kommer inn i en målcelle, hvor den frigjør sunt DNA for å behandle lidelsen. Det er også mulig å feste sunt DNA til et annet molekyl som normalt vil komme inn i en målcelle.

Selv om det er mulig å sette inn sunt DNA direkte i målceller, er denne tilnærmingen ikke så praktisk som å bruke virus som genterapivektorer. Å sette DNA direkte inn i målceller krever en stor mengde DNA fordi det sunne DNAet ikke vil bli kopiert slik det er i livssyklusen til det modifiserte viruset. I tillegg er det bare visse typer celler som kan motta DNA ved bruk av molekyler eller lipider.