Vad är genteterapivektorer?
Genterapivektorer, även kända som genöverföringsvektorer eller virala vektorer, är mekanismen genom vilken en frisk gen sätts in i en persons normala deoxyribonukleinsyrasträng (DNA). Vanligtvis är genterapivektorer virus som har modifierats för att bära mänskliga gener. 2011 är vetenskapen om genterapi fortfarande i sina tidiga stadier, även om många läkare är hoppfulla att det en dag skulle kunna korrigera många olika typer av genetiska tillstånd.
Det finns ett antal olika typer av virus som används i genterapi. Några av de vanligare typerna inkluderar adeno-associerade virus, herpes simplex-virus, retrovirus och adenovirus. Var och en av dessa typer av virus påverkar olika typer av celler, vilket innebär att de används i genterapi för att rikta in olika störningar. Adeno-associerade virus, till exempel, är utformade för att fästa till kromosom 19, medan herpes simplex-virus utelämnar neuroner.
Virus som har modifierats för att bli genterapivektorer är inte samma version av viruset som orsakar skada på människor. Det genetiska materialet i dessa modifierade virus har ersatts med friska humana gener som kan ge ett botemedel mot ett medicinskt tillstånd. Ett modifierat herpes-simplex-virus som används i genterapi kan inte orsaka herpes eftersom det genetiska materialet som orsakar herpes har tagits bort från viruset.
Alla virus som används som genterapivektorer måste kunna replikera DNA och inte bara ribonukleinsyra (RNA) eftersom RNA inte kan användas för att ersätta en skadad del av humant DNA. Bortsett från virus finns det några andra sätt att läkare kan sätta in friskt DNA i patientens celler. En icke-virusform av genterapivektor är en lipid eller fett. Lipiden kommer in i en målcell, där den släpper friskt DNA för att behandla störningen. Det är också möjligt att fästa friskt DNA till en annan molekyl som normalt skulle komma in i en målcell.
Även om det är möjligt att införa friskt DNA direkt i målcellerna, är detta tillvägagångssätt inte lika praktiskt som att använda virus som genterapivektorer. Att infoga DNA direkt i målceller kräver en stor mängd DNA eftersom det friska DNA: t kommer inte att replikeras på samma sätt som det är under det modifierade virusets livscykel. Dessutom kan endast vissa typer av celler ta emot DNA genom användning av molekyler eller lipider.