Hvad er geneterapivektorer?
Genterapivektorer, også kendt som genoverførselsvektorer eller virale vektorer, er den mekanisme, hvormed et sundt gen indsættes i en persons normale deoxyribonukleinsyre (DNA) streng. Normalt er genterapivektorer vira, der er blevet modificeret til at bære humane gener. I 2011 er videnskaben om genterapi stadig i sine tidlige stadier, skønt mange læger er håbefulde for, at det en dag kan være i stand til at korrigere mange forskellige typer genetiske tilstande.
Der er en række forskellige typer vira, der bruges i genterapi. Nogle af de mere almindelige typer inkluderer adeno-associerede vira, herpes simplex-vira, retrovira og adenovirus. Hver af disse virustyper påvirker forskellige typer celler, hvilket betyder, at de bruges i genterapi til at målrette mod forskellige lidelser. Adeno-associerede vira, for eksempel, er designet til at bindes til kromosom 19, mens herpes simplex-vira udskiller neuroner.
Vira, der er blevet ændret til at blive genterapivektorer, er ikke den samme version af virussen, der forårsager skade på mennesker. Det genetiske materiale i disse modificerede vira er blevet erstattet med sunde humane gener, der kan give en kur mod en medicinsk tilstand. En modificeret herpes-simplex-virus, der bruges i genterapi, kan ikke forårsage herpes, fordi det genetiske materiale, der forårsager herpes, er fjernet fra virussen.
Alle vira, der anvendes som genterapivektorer, skal være i stand til at replikere DNA og ikke kun ribonukleinsyre (RNA), fordi RNA ikke kan bruges til at erstatte en beskadiget sektion af humant DNA. Bortset fra vira, er der et par andre måder, hvorpå læger kan indsætte sundt DNA i en patients celler. En ikke-virusform af genterapivektor er et lipid eller fedt. Lipidet kommer ind i en målcelle, hvor det frigiver sundt DNA til at behandle lidelsen. Det er også muligt at knytte sundt DNA til et andet molekyle, der normalt vil komme ind i en målcelle.
Selvom det er muligt at indsætte sundt DNA direkte i målceller, er denne fremgangsmåde ikke så praktisk som at bruge vira som genterapivektorer. Indsættelse af DNA direkte i målceller kræver en stor mængde DNA, fordi det sunde DNA ikke replikeres, som det er i livscyklussen for den modificerede virus. Derudover er det kun visse typer celler, der kan modtage DNA ved hjælp af molekyler eller lipider.