Quali sono i vettori di terapia genica?

I vettori della terapia genica, noti anche come vettori di trasferimento genico o vettori virali, sono il meccanismo mediante il quale un gene sano viene inserito nel normale filamento di acido desossiribonucleico (DNA) di una persona. Di solito, i vettori della terapia genica sono virus che sono stati modificati per trasportare geni umani. Nel 2011, la scienza della terapia genica è ancora agli inizi, anche se molti medici sperano che un giorno potrebbe essere in grado di correggere molti diversi tipi di condizioni genetiche.

Esistono diversi tipi di virus utilizzati nella terapia genica. Alcuni dei tipi più comuni includono virus associati ad adeno, virus dell'herpes simplex, retrovirus e adenovirus. Ognuno di questi tipi di virus colpisce diversi tipi di cellule, il che significa che vengono utilizzati nella terapia genica per colpire diversi disturbi. I virus associati ad adeno, ad esempio, sono progettati per legarsi al cromosoma 19, mentre i virus dell'herpes simplex individuano i neuroni.

I virus che sono stati modificati per diventare vettori di terapia genica non sono la stessa versione del virus che provoca danni all'uomo. Il materiale genetico di questi virus modificati è stato sostituito con geni umani sani che possono fornire una cura per una condizione medica. Un virus herpes simplex modificato utilizzato nella terapia genica non può causare l'herpes perché il materiale genetico che causa l'herpes è stato rimosso dal virus.

Tutti i virus usati come vettori di terapia genica devono essere in grado di replicare il DNA e non solo l'acido ribonucleico (RNA) perché l'RNA non può essere usato per sostituire una sezione danneggiata del DNA umano. A parte i virus, ci sono alcuni altri modi in cui i medici possono inserire DNA sano nelle cellule di un paziente. Una forma non virale di vettore di terapia genica è un lipide o grasso. Il lipide entra in una cellula bersaglio, dove rilascia DNA sano per curare il disturbo. È anche possibile collegare DNA sano ad un'altra molecola che normalmente entrerebbe in una cellula bersaglio.

Mentre è possibile inserire DNA sano direttamente nelle cellule bersaglio, questo approccio non è pratico come usare i virus come vettori di terapia genica. L'inserimento del DNA direttamente nelle cellule bersaglio richiede una grande quantità di DNA perché il DNA sano non verrà replicato così com'è durante il ciclo di vita del virus modificato. Inoltre, solo alcuni tipi di cellule possono ricevere DNA attraverso l'uso di molecole o lipidi.