Co jsou vektory genové terapie?

Vektory pro genovou terapii, také známé jako vektory pro přenos genů nebo virové vektory, jsou mechanismem, kterým se zdravý gen vkládá do normálního řetězce deoxyribonukleové kyseliny (DNA). Vektory pro genovou terapii jsou obvykle viry, které byly modifikovány tak, aby nesly lidské geny. V roce 2011 je věda o genové terapii stále v raných stádiích, i když mnozí lékaři doufají, že jednoho dne bude moci napravit mnoho různých typů genetických podmínek.

Při genové terapii se používá celá řada různých typů virů. Mezi běžnější typy patří viry spojené s adeno, viry herpes simplex, retroviry a adenoviry. Každý z těchto typů virů ovlivňuje různé typy buněk, což znamená, že se používají v genové terapii k cílení na různé poruchy. Například viry spojené s adeno jsou konstruovány tak, aby se připojovaly k chromozomu 19, zatímco viry herpes simplex oddělují neurony.

Viry, které byly modifikovány tak, aby se staly vektory pro genovou terapii, nejsou stejnou verzí viru, která poškozuje člověka. Genetický materiál v těchto modifikovaných virech byl nahrazen zdravými lidskými geny, které mohou léčit zdravotní stav. Modifikovaný virus herpes-simplex, který se používá při genové terapii, nemůže způsobit opar, protože genetický materiál, který způsobuje opar, byl z viru odstraněn.

Všechny viry používané jako vektory pro genovou terapii musí být schopny replikovat DNA a nejen kyselinu ribonukleovou (RNA), protože RNA nemůže být použita k nahrazení poškozené části lidské DNA. Kromě virů existuje několik dalších způsobů, jak mohou lékaři vložit zdravou DNA do buněk pacienta. Jednou z nevirových forem vektoru genové terapie je lipid nebo tuk. Lipid vstupuje do cílové buňky, kde uvolňuje zdravou DNA k léčbě poruchy. Je také možné připojit zdravou DNA k jiné molekule, která by normálně vstoupila do cílové buňky.

I když je možné vložit zdravou DNA přímo do cílových buněk, tento přístup není tak praktický jako použití virů jako vektorů genové terapie. Vložení DNA přímo do cílových buněk vyžaduje velké množství DNA, protože zdravá DNA nebude replikována tak, jak je to během životního cyklu modifikovaného viru. Navíc pouze určité typy buněk mohou přijímat DNA pomocí molekul nebo lipidů.