Co to są wektory terapii genowej?
Wektory terapii genowej, znane również jako wektory przenoszenia genów lub wektory wirusowe, są mechanizmem, za pomocą którego zdrowy gen jest wstawiany do normalnej nici kwasu dezoksyrybonukleinowego (DNA). Zwykle wektory do terapii genowej są wirusami, które zostały zmodyfikowane w celu przenoszenia genów ludzkich. W 2011 r. Nauka o terapii genowej jest wciąż na wczesnym etapie, choć wielu lekarzy ma nadzieję, że pewnego dnia uda jej się skorygować wiele różnych rodzajów chorób genetycznych.
Istnieje wiele różnych rodzajów wirusów stosowanych w terapii genowej. Niektóre z bardziej powszechnych typów obejmują wirusy związane z adeno, wirusy opryszczki pospolitej, retrowirusy i adenowirusy. Każdy z tych rodzajów wirusa wpływa na różne typy komórek, co oznacza, że są one stosowane w terapii genowej w celu zwalczania różnych zaburzeń. Na przykład wirusy związane z adeno zaprojektowano tak, aby przyłączały się do chromosomu 19, podczas gdy wirusy opryszczki zwykłej wyodrębniają neurony.
Wirusy, które zostały zmodyfikowane, aby stać się wektorami do terapii genowej, nie są tą samą wersją wirusa, która powoduje szkodę dla ludzi. Materiał genetyczny w tych zmodyfikowanych wirusach został zastąpiony zdrowymi ludzkimi genami, które mogą wyleczyć stan chorobowy. Zmodyfikowany wirus opryszczki pospolitej stosowany w terapii genowej nie może powodować opryszczki, ponieważ materiał genetyczny wywołujący opryszczkę został usunięty z wirusa.
Wszystkie wirusy stosowane jako wektory do terapii genowej muszą być zdolne do replikacji DNA, a nie tylko kwasu rybonukleinowego (RNA), ponieważ RNA nie może być użyte do zastąpienia uszkodzonego fragmentu ludzkiego DNA. Oprócz wirusów istnieje kilka innych sposobów, w które lekarze mogą wstawiać zdrowe DNA do komórek pacjenta. Jedną niewirusową formą wektora do terapii genowej jest lipid lub tłuszcz. Lipid wchodzi do komórki docelowej, gdzie uwalnia zdrowe DNA w celu leczenia zaburzenia. Możliwe jest również dołączenie zdrowego DNA do innej cząsteczki, która normalnie dostałaby się do komórki docelowej.
Chociaż możliwe jest wstawienie zdrowego DNA bezpośrednio do komórek docelowych, takie podejście nie jest tak praktyczne, jak stosowanie wirusów jako wektorów do terapii genowej. Wstawienie DNA bezpośrednio do komórek docelowych wymaga dużej ilości DNA, ponieważ zdrowe DNA nie będzie replikowane tak, jak jest w trakcie cyklu życia zmodyfikowanego wirusa. Ponadto tylko niektóre rodzaje komórek mogą otrzymywać DNA poprzez zastosowanie cząsteczek lub lipidów.