Quels sont les vecteurs de thérapie génique?
Les vecteurs de thérapie génique, également appelés vecteurs de transfert de gène ou vecteurs viraux, sont le mécanisme par lequel un gène sain est inséré dans le brin d'acide désoxyribonucléique (ADN) normal d'une personne. Habituellement, les vecteurs de thérapie génique sont des virus qui ont été modifiés pour contenir des gènes humains. En 2011, la science de la thérapie génique en est encore à ses débuts, bien que de nombreux médecins espèrent pouvoir un jour pouvoir corriger de nombreux types de maladies génétiques.
Il existe différents types de virus utilisés en thérapie génique. Parmi les types les plus courants figurent les virus adéno-associés, les virus de l'herpès simplex, les rétrovirus et les adénovirus. Chacun de ces types de virus affecte différents types de cellules, ce qui signifie qu'ils sont utilisés en thérapie génique pour cibler différents troubles. Les virus adéno-associés, par exemple, sont conçus pour s’attacher au chromosome 19, tandis que les virus de l’herpès simplex isolent les neurones.
Les virus qui ont été modifiés pour devenir des vecteurs de thérapie génique ne sont pas la même version du virus qui cause des dommages à l'homme. Le matériel génétique de ces virus modifiés a été remplacé par des gènes humains sains pouvant guérir une maladie. Un virus de l'herpès simplex modifié utilisé en thérapie génique ne peut pas causer l'herpès car le matériel génétique à l'origine de l'herpès a été retiré du virus.
Tous les virus utilisés en tant que vecteurs de thérapie génique doivent être capables de répliquer l'ADN et pas seulement l'acide ribonucléique (ARN) car l'ARN ne peut pas être utilisé pour remplacer une section endommagée de l'ADN humain. Outre les virus, les médecins peuvent insérer de l'ADN sain dans les cellules d'un patient de plusieurs manières. Une forme non virale de vecteur de thérapie génique est un lipide, ou graisse. Le lipide pénètre dans une cellule cible, où il libère un ADN sain pour traiter le trouble. Il est également possible de lier de l'ADN sain à une autre molécule qui entrerait normalement dans une cellule cible.
Bien qu'il soit possible d'insérer de l'ADN sain directement dans les cellules cibles, cette approche n'est pas aussi pratique que d'utiliser des virus comme vecteurs de thérapie génique. L'insertion directe de l'ADN dans les cellules cibles nécessite une grande quantité d'ADN, car l'ADN sain ne sera pas répliqué tel qu'il est pendant le cycle de vie du virus modifié. De plus, seuls certains types de cellules peuvent recevoir de l'ADN grâce à l'utilisation de molécules ou de lipides.