遺伝子治療ベクターとは？

遺伝子導入ベクターまたはウイルスベクターとしても知られる遺伝子治療ベクターは、健康な遺伝子が人の正常なデオキシリボ核酸（DNA）鎖に挿入されるメカニズムです。 通常、遺伝子治療ベクターは、ヒト遺伝子を運ぶように改変されたウイルスです。 2011年、遺伝子治療の科学はまだ初期段階にありますが、多くの医師は、いつの日かさまざまな種類の遺伝的状態を修正できると期待しています。

遺伝子治療にはさまざまな種類のウイルスが使用されています。 より一般的なタイプには、アデノ随伴ウイルス、単純ヘルペスウイルス、レトロウイルス、およびアデノウイルスが含まれます。 これらの各タイプのウイルスは、異なるタイプの細胞に影響を及ぼします。つまり、遺伝子治療で異なる障害を標的にするために使用されます。 たとえば、アデノ随伴ウイルスは19番染色体に付着するように設計されていますが、単純ヘルペスウイルスはニューロンを選別します。

遺伝子治療ベクターになるように修正されたウイルスは、人間に害を及ぼすウイルスと同じバージョンではありません。 これらの改変ウイルスの遺伝物質は、病状の治療法を提供できる健康なヒト遺伝子に置き換えられています。 遺伝子治療で使用される改変ヘルペスシンプレックスウイルスは、ヘルペスを引き起こす遺伝物質がウイルスから除去されているため、ヘルペスを引き起こすことはできません。

遺伝子治療ベクターとして使用されるすべてのウイルスは、リボ核酸（RNA）だけでなくDNAを複製できる必要があります。これは、RNAを使用してヒトDNAの損傷部分を置き換えることができないためです。 ウイルスとは別に、医師が患者の細胞に健康なDNAを挿入する方法がいくつかあります。 遺伝子治療ベクターの非ウイルス型の1つは、脂質または脂肪です。 脂質は標的細胞に入り、健康なDNAを放出して障害を治療します。 通常は標的細胞に入る別の分子に健康なDNAを付着させることも可能です。

健康なDNAを直接標的細胞に挿入することは可能ですが、このアプローチは遺伝子治療ベクターとしてウイルスを使用するほど実用的ではありません。 DNAをターゲット細胞に直接挿入するには、大量のDNAが必要です。これは、正常なDNAが、改変されたウイルスのライフサイクル中に複製されることがないためです。 さらに、特定の種類の細胞のみが、分子または脂質を使用してDNAを受け取ることができます。