遺伝子治療ベクターとは何ですか？

遺伝子導入ベクターまたはウイルスベクターとしても知られる

遺伝子治療ベクターは、健康な遺伝子が人の正常なデオキシリボ核酸（DNA）鎖に挿入されるメカニズムです。通常、遺伝子治療ベクターは、ヒト遺伝子を運ぶために修飾されたウイルスです。 2011年には、遺伝子治療の科学はまだ初期段階にありますが、多くの医師は、いつかさまざまな種類の遺伝的状態を修正できることを期待しています。

遺伝子治療で使用されるさまざまな種類のウイルスがあります。より一般的なタイプには、アデノ関連ウイルス、単純ヘルペスウイルス、レトロウイルス、アデノウイルスなどがあります。これらの各タイプのウイルスは、さまざまな種類の細胞に影響を及ぼします。つまり、遺伝子療法で異なる障害を標的とするために使用されます。たとえば、アデノ関連ウイルスは染色体19に付着するように設計されていますが、単純ヘルペスウイルスはシングルアウトニューロンです。

遺伝子治療になるように修正されたウイルスRSは、人間に害を及ぼすウイルスと同じバージョンではありません。これらの修飾ウイルスの遺伝物質は、病状の治療を提供できる健康なヒト遺伝子に置き換えられています。遺伝子治療で使用される修正されたヘルペス - シンプレックスウイルスは、ヘルペスを引き起こす遺伝物質がウイルスから除去されたため、ヘルペスを引き起こすことはできません。

遺伝子治療ベクターとして使用されるすべてのウイルスは、RNAを使用してヒトDNAの損傷セクションを置き換えることができないため、リボ核酸（RNA）だけでなくDNAを複製できる必要があります。ウイルスは別として、医師が患者の細胞に健康なDNAを挿入する他のいくつかの方法があります。遺伝子治療ベクターの非ウイルス型は脂質または脂肪です。脂質は標的細胞に入り、そこで障害を治療するために健康なDNAを放出します。健康なDNAを通常のターゲットに入る別の分子に取り付けることも可能です細胞。

健康なDNAを標的細胞に直接挿入することは可能ですが、このアプローチは、ウイルスを遺伝子治療ベクターとして使用するほど実用的ではありません。 DNAを標的細胞に直接挿入するには、修正されたウイルスのライフサイクル中に健康なDNAが再現されないため、大量のDNAが必要です。さらに、分子または脂質を使用してDNAを受けることができる特定の種類の細胞のみがDNAを受け取ることができます。