Wat is kiemlijn gentherapie?

Kiemlijn gentherapie is een vorm van ziektebehandeling waarbij genetische veranderingen worden aangebracht in de kiemlijn of pre-embryonale fase naar sperma of eicellen. Dit in tegenstelling tot de traditionele somatische benadering, waarbij een poging om ziekten te behandelen op een genetisch niveau wordt gedaan in volledig volwassen organismen. Hoewel kiembaan-gentherapie een effectievere behandeling is, brengt het een aantal controversiële ethische en maatschappelijke problemen met zich mee.

Somatische gentherapie wordt sinds het begin van de jaren negentig toegepast met een zeer beperkte effectiviteit. Bij somatische gentherapie worden defecte genen bij een patiënt vervangen of genetisch versterkt met het doel het beoogde gen te behandelen. Deze behandelingen zijn vaak ineffectief of tijdelijk gebleken. Het fundamentele voordeel van kiembaan-gentherapie is dat de genetische verandering wordt overgedragen naar het embryo als een permanent en natuurlijk onderdeel van de ontwikkeling. Dergelijke genetische veranderingen zijn onomkeerbaar en kunnen vervolgens door het subject aan zijn of haar nakomelingen worden doorgegeven.

Beide vormen van gentherapie gebruiken over het algemeen dezelfde bewezen methode, of vector, voor het invoegen van nieuwe genetische instructies in cellen. Virussen, die anders onschadelijk zijn voor het lichaam, worden gebruikt als transportmechanismen. Een deel van hun genetische structuur wordt gewijzigd om het gewenste gen te dragen, en ze worden vervolgens in de gastheer ingebracht, waar ze hun DNA integreren in de cellulaire structuur van het DNA van gastheercellen. Ze reproduceren samen met de cellen van de gastheer, waardoor het veranderde gen door het lichaam wordt verspreid.

Waar somatische behandelingen falen is hoe dit nieuwe genetische materiaal door het lichaam wordt overgenomen. Vaak zijn er immuunreacties, bijwerkingen van de aanwezigheid van het virus en schade aan de cel die kan leiden tot mutatie en kanker. Ook zijn veel ziekten vaak het gevolg van verschillende genetische zwakheden die niet kunnen worden behandeld door slechts één gen te corrigeren. Kiemlijn gentherapie omzeilt de meeste van deze problemen en creëert tegelijkertijd nieuwe.

Een succesvolle behandeling met kiembaan-gentherapie heeft waarschijnlijk helemaal geen immuunrespons. Het is ook gemakkelijker om wijzigingen aan te brengen in sperma of eicellen dan om een ​​complexe en gevestigde genetische aandoening bij een volwassene te behandelen. Daarentegen kan kiembaan-gentherapie, indien gebreken, veel schadelijker zijn voor het embryo dan een volwassene, wat leidt tot misvorming of de dood.

Ethische problemen doen zich ook voor wanneer het mogelijk wordt om gentherapie met kiemlijnen te gebruiken om de fundamentele kenmerken van een individu te veranderen. Dergelijke wijzigingen kunnen optreden in geslacht, lengte, intelligentie, huidskleur, enzovoort. Op grotere schaal zou dit een eugenetica-programma kunnen worden, waarbij hele populaties worden gemanipuleerd om ongewenste eigenschappen te verwijderen.