Che cos'è la terapia genica Germ Line?
La terapia genica della linea germinale è una forma di trattamento della malattia in cui vengono apportate alterazioni genetiche nella linea germinale, o stadio pre-embrionale, agli spermatozoi o alle cellule uovo. Ciò è in contrasto con il tradizionale approccio somatico, in cui un tentativo di curare la malattia viene effettuato a livello genetico in organismi pienamente maturi. Sebbene la terapia genica della linea germinale sia un trattamento più efficace, comporta una serie di controverse preoccupazioni etiche e sociali.
La terapia genica somatica è stata praticata dai primi anni '90 con un'efficacia molto limitata. Nella terapia genica somatica, i geni malfunzionanti vengono sostituiti o potenziati geneticamente in un paziente con l'obiettivo di trattare il gene bersaglio. Questi trattamenti hanno spesso dimostrato di essere inefficaci o temporanei. Il vantaggio fondamentale della terapia genica della linea germinale è che il cambiamento genetico viene portato avanti nell'embrione come parte permanente e naturale dello sviluppo. Tali cambiamenti genetici sono irreversibili e possono quindi essere trasmessi dal soggetto alla sua prole.
Entrambe le forme di terapia genica usano generalmente lo stesso metodo collaudato, o vettore, per inserire nuove istruzioni genetiche nelle cellule. I virus, che sono altrimenti innocui per il corpo, vengono utilizzati come meccanismi di trasporto. Parte della loro struttura genetica viene modificata per trasportare il gene desiderato e vengono quindi inseriti nell'ospite, dove integrano il loro DNA nella struttura cellulare del DNA delle cellule ospiti. Si riproducono insieme alle cellule dell'ospite, diffondendo così il gene alterato in tutto il corpo.
Dove i trattamenti somatici falliscono è come questo nuovo materiale genetico viene adottato dal corpo. Spesso ci sono risposte immunitarie, effetti collaterali dalla presenza del virus e danni alla cellula che possono portare a mutazione e cancro. Inoltre, molte malattie sono spesso il risultato di diverse debolezze genetiche che non possono essere trattate correggendo solo un gene. La terapia genica della linea germinale aggira la maggior parte di questi problemi mentre ne crea di nuovi.
Il trattamento efficace con la terapia genica della linea germinale probabilmente non avrà alcuna risposta immunitaria. Inoltre, è più facile apportare alterazioni agli spermatozoi o alle cellule uovo piuttosto che cercare di trattare un disturbo genetico complesso e consolidato in un adulto. Al contrario, la terapia genica della linea germinale, se difettosa, può essere molto più dannosa per l'embrione di un adulto, causando deformità o morte.
Sorgono anche problemi etici laddove diventa possibile utilizzare la terapia genica della linea germinale per alterare le caratteristiche fondamentali di un individuo. Tali alterazioni possono verificarsi in sesso, altezza, intelligenza, colore della pelle e così via. Su una scala più ampia, questo potrebbe diventare un programma eugenetico, manipolando intere popolazioni per eliminare i tratti indesiderati.