Hva er Germ Line Genterapi?

Kermelinjeterapi er en form for sykdomsbehandling der genetiske endringer gjøres på kimlinjen, eller preembryonisk stadium, til sædceller eller eggceller. Dette i motsetning til den tradisjonelle somatiske tilnærmingen, der et forsøk på å behandle sykdom gjøres på genetisk nivå i fullt modne organismer. Selv om kimlinjeterapi er en mer effektiv behandling, bærer den med seg en rekke kontroversielle etiske og samfunnsmessige bekymringer.

Somatisk genterapi har vært praktisert siden begynnelsen av 1990-tallet med svært begrenset effektivitet. I somatisk genterapi erstattes eller forsterkes genetiske funksjoner i en pasient med det formål å behandle det målrettede genet. Disse behandlingene har ofte vist seg å være ineffektive eller midlertidige. Den grunnleggende fordelen med kimlinjeterapi er at den genetiske endringen føres videre til embryoet som en permanent og naturlig del av utviklingen. Slike genetiske endringer er irreversible, og de kan deretter videreføres av emnet til hans eller hennes avkom.

Begge former for genterapi bruker vanligvis den samme velprøvde metoden, eller vektor, for å sette inn nye genetiske instruksjoner i celler. Virus, som ellers er ufarlig for kroppen, brukes som transportmekanismer. En del av deres genetiske struktur blir endret for å bære det ønskede genet, og de blir deretter satt inn i verten, hvor de integrerer deres DNA i cellestrukturen til DNA fra vertsceller. De reproduserer sammen med cellene i verten, og sprer derved det forandrede genet i kroppen.

Hvor somatiske behandlinger mislykkes er hvordan dette nye arvestoffet blir adoptert av kroppen. Ofte er det immunresponser, bivirkninger fra tilstedeværelsen av viruset og skade på cellen som kan føre til mutasjon og kreft. I tillegg er mange sykdommer ofte et resultat av flere genetiske svakheter som ikke kan behandles ved å korrigere bare ett gen. Generapi i kimlinje omgår de fleste av disse problemene mens de oppretter nye egne.

Vellykket behandling med kimlinjegenterapi har sannsynligvis ingen immunrespons i det hele tatt. Det er også lettere å gjøre endringer i sædceller eller eggceller enn det er å prøve å behandle en kompleks og etablert genetisk lidelse hos en voksen. Derimot kan kimlinjeterapi, hvis den er feil, være mye mer skadelig for embryoet enn en voksen, noe som kan føre til deformitet eller død.

Etiske problemer oppstår også der det blir mulig å bruke kimlinjeterapi for å endre de grunnleggende egenskapene til et individ. Slike endringer kan forekomme i sex, høyde, intelligens, hudfarge og så videre. I større skala kan dette bli et eugenikk-program som manipulerer hele bestander for å luke ut uønskede egenskaper.