Co je to terapie zárodečnými geny?

Genová terapie v zárodečných liniích je formou léčby nemocí, kdy se genetické změny dělají v zárodečných liniích nebo v pre-embryonálním stadiu na spermie nebo vajíčko. To je na rozdíl od tradičního somatického přístupu, kdy se pokus o léčbu nemoci provádí na genetické úrovni u plně zralých organismů. Ačkoli je zárodečná linie genová terapie účinnější léčbou, nese s sebou celou řadu kontroverzních etických a společenských zájmů.

Somatická genová terapie se praktikuje od počátku 90. let s velmi omezenou účinností. Při somatické genové terapii jsou nefunkční geny nahrazeny nebo geneticky vylepšeny u pacienta s cílem léčit cílený gen. Tato léčba se často ukázala jako neúčinná nebo dočasná. Základní výhodou genové terapie zárodečných linií je, že genetická změna je přenášena do embrya jako trvalá a přirozená součást vývoje. Takové genetické změny jsou nevratné a subjekt je pak může přenést na svého potomka.

Obě formy genové terapie obvykle používají stejnou osvědčenou metodu nebo vektor pro vložení nových genetických instrukcí do buněk. Viry, které jsou jinak neškodné pro tělo, se používají jako transportní mechanismy. Část jejich genetické struktury je změněna tak, aby nesla požadovaný gen, a potom jsou vloženy do hostitele, kde integrují svou DNA do buněčné struktury DNA hostitelských buněk. Reprodukují se spolu s buňkami hostitele, čímž šíří pozměněný gen do těla.

Pokud selhání somatické léčby spočívá v tom, jak je tento nový genetický materiál v těle adoptován. Často existují imunitní reakce, vedlejší účinky z přítomnosti viru a poškození buňky, které může vést k mutaci a rakovině. Také mnoho nemocí je často výsledkem několika genetických slabostí, které nelze léčit opravou pouze jednoho genu. Genová terapie zárodečných linií většinu těchto problémů obchází a zároveň vytváří nové.

Úspěšná léčba genovou terapií zárodečnými liniemi pravděpodobně nemá imunitní odpověď. Rovněž je snazší provádět změny spermatických nebo vaječných buněk, než je pokusit se o léčbu komplexní a prokázané genetické poruchy u dospělého. Naopak, genová terapie zárodečných linií, pokud je vadná, může být pro embryo mnohem škodlivější než dospělý, což má za následek deformitu nebo smrt.

Etické problémy vyvstávají také tam, kde je možné použít genovou terapii zárodečných linií ke změně základních charakteristik jedince. K takovým změnám může dojít v pohlaví, výšce, inteligenci, barvě pleti atd. Ve větším měřítku by se to mohlo stát programem eugeniky, který by manipuloval celou populaci tak, aby vyloučil nežádoucí vlastnosti.