生殖細胞系遺伝子治療とは何ですか？

生殖細胞系遺伝子治療は、生殖細胞系、または前胚段階で精子または卵細胞に遺伝的変化が生じる疾患治療の一種です。 これは、病気を治療する試みが完全に成熟した生物で遺伝レベルで行われる従来の体細胞アプローチとは対照的です。 生殖細胞系遺伝子治療はより効果的な治療法ですが、論争の的になっているさまざまな倫理的および社会的懸念を伴います。

体細胞遺伝子療法は、1990年代初頭から非常に限られた有効性で実践されてきました。 体細胞遺伝子治療では、標的遺伝子の治療を目的として、患者の機能不全の遺伝子を置換または遺伝的に強化します。 これらの治療は、しばしば効果的でないか一時的であることが証明されています。 生殖細胞系遺伝子治療の基本的な利点は、遺伝的変化が永続的かつ自然な発達の一部として胚に持ち越されることです。 このような遺伝的変化は不可逆的であり、被験者はその後、子孫に伝えることができます。

遺伝子治療の両方の形式は、一般に、細胞に新しい遺伝的指示を挿入するために、同じ実証済みの方法、またはベクターを使用します。 それ以外の場合は体に無害なウイルスは、輸送メカニズムとして使用されます。 それらの遺伝子構造の一部は、目的の遺伝子を運ぶために変更され、その後、それらは宿主に挿入され、そこで彼らのDNAを宿主細胞のDNAの細胞構造に統合します。 それらは宿主の細胞と一緒に繁殖し、それにより変化した遺伝子を全身に広げます。

体細胞治療が失敗するのは、この新しい遺伝物質がどのように体に採用されるかです。 多くの場合、免疫応答、ウイルスの存在による副作用、および突然変異や癌を引き起こす可能性のある細胞の損傷があります。 同様に、多くの病気は多くの場合、1つの遺伝子を修正するだけでは治療できないいくつかの遺伝的弱点の結果です。 生殖細胞系遺伝子治療は、独自の新しい問題を作成しながら、これらの問題のほとんどを回避します。

生殖細胞系遺伝子治療による治療の成功には、免疫反応がまったくない可能性があります。 また、成人の複雑で確立された遺伝性疾患の治療を試みるよりも、精子または卵細胞に変化を加える方が簡単です。 対照的に、生殖細胞系遺伝子治療は、欠陥がある場合、成人よりもはるかに有害である可能性があり、その結果、変形または死に至ります。

生殖系列遺伝子治療を使用して個人の基本的な特性を変更することが可能になる場合にも、倫理的な問題が発生します。 このような変化は、性別、身長、知能、肌の色などで発生する可能性があります。 より大きな規模では、これは優生学プログラムになり、集団全体を操作して望ましくない形質を取り除くことができます。