Co to jest terapia genowa linii zarodkowej?
Terapia genowa linii zarodkowej jest formą leczenia choroby, w której dokonuje się zmian genetycznych na linii zarodkowej lub na etapie przed zarodkowym plemników lub komórek jajowych. Jest to przeciwieństwo tradycyjnego podejścia somatycznego, w którym próba leczenia choroby odbywa się na poziomie genetycznym w całkowicie dojrzałych organizmach. Chociaż terapia genowa linii zarodkowej jest bardziej skutecznym leczeniem, niesie ze sobą szereg kontrowersyjnych problemów etycznych i społecznych.
Somatyczna terapia genowa jest praktykowana od wczesnych lat 90. XX wieku z bardzo ograniczoną skutecznością. W somatycznej terapii genowej nieprawidłowo działające geny są zastępowane lub wzmacniane genetycznie u pacjenta w celu leczenia docelowego genu. Zabiegi te często okazały się nieskuteczne lub tymczasowe. Podstawową zaletą terapii genowej linii zarodkowej jest to, że zmiana genetyczna jest przenoszona do zarodka jako stała i naturalna część rozwoju. Takie zmiany genetyczne są nieodwracalne i mogą być następnie przekazane przez podmiot jego potomstwu.
Obie formy terapii genowej zasadniczo wykorzystują tę samą sprawdzoną metodę lub wektor do wprowadzania nowych instrukcji genetycznych do komórek. Wirusy, które w przeciwnym razie są nieszkodliwe dla organizmu, są wykorzystywane jako mechanizmy transportowe. Część ich struktury genetycznej jest zmieniona w celu przeniesienia pożądanego genu, a następnie są one wstawiane do gospodarza, gdzie integrują swoje DNA ze strukturą komórkową DNA komórek gospodarza. Rozmnażają się wraz z komórkami gospodarza, rozprzestrzeniając w ten sposób zmieniony gen w całym ciele.
Niepowodzenie leczenia somatycznego polega na tym, w jaki sposób ten nowy materiał genetyczny jest adoptowany przez organizm. Często występują odpowiedzi immunologiczne, skutki uboczne obecności wirusa i uszkodzenie komórki, które mogą prowadzić do mutacji i raka. Ponadto wiele chorób jest często wynikiem kilku słabości genetycznych, których nie można wyleczyć, korygując tylko jeden gen. Terapia genowa linii zarodkowej omija większość tych problemów, jednocześnie tworząc nowe.
Skuteczne leczenie terapią genową linii zarodkowej prawdopodobnie nie wywołuje żadnej odpowiedzi immunologicznej. Ponadto łatwiej jest dokonywać zmian w nasieniu lub komórkach jajowych niż w leczeniu złożonego i ustalonego zaburzenia genetycznego u osoby dorosłej. W przeciwieństwie do tego, terapia genowa linii zarodkowej, jeśli jest wadliwa, może być znacznie bardziej szkodliwa dla zarodka niż osoby dorosłej, powodując deformację lub śmierć.
Pojawiają się również problemy etyczne, gdy możliwe jest zastosowanie terapii genowej linii zarodkowej w celu zmiany podstawowych cech danej osoby. Takie zmiany mogą wystąpić w seksie, wzroście, inteligencji, kolorze skóry i tak dalej. Na większą skalę może to stać się programem eugenicznym, manipulującym całymi populacjami w celu wyeliminowania niepożądanych cech.