Co to jest terapia genowa adenowirusa?
Terapia genowa adenowirusa jest techniką naukową stosowaną w leczeniu zaburzeń genetycznych. Działa poprzez zastąpienie lub uzupełnienie nienormalnego materiału genetycznego normalnym materiałem genetycznym. Ta technika jest wciąż w fazie rozwoju i istnieje wiele wyzwań do rozwiązania, a także kwestie etyczne, które należy rozwiązać, zanim będzie można ją szeroko zastosować.
Adenowirusy to rodzaj wirusa, który wywołuje infekcje dróg oddechowych, jelit i oczu. Najbardziej znanym adenowirusem jest przeziębienie. Wirusy te są zwykle przenoszone przez cząsteczki unoszące się w powietrzu, takie jak kichanie lub kaszel, ale w terapii genowej adenowirusa są one bardziej ukierunkowane. Zazwyczaj wykonuje się to przez wstrzyknięcie osobie wirusa lub połączenie wirusa z komórkami danej osoby w laboratorium, a następnie ponowne wprowadzenie komórek tej osobie.
Wirusy są stosowane w terapii genowej, ponieważ ewoluowały, aby dostarczać swój materiał genetyczny do żywych komórek szybko i skutecznie. Terapia genowa wykorzystuje ten fakt i wykorzystuje wirusy, które zwykle infekują ludzi, dając im normalny materiał genetyczny. Odbywa się to poprzez genetyczną inżynierię wirusa w celu usunięcia jego naturalnego materiału genetycznego i zastąpienia go czymś innym. Adenowirus jest stosowany jako wektor, zwany także nośnikiem, w terapii genowej adenowirusa, ale inne wirusy, takie jak retrowirusy i wirus opryszczki pospolitej, są również stosowane w terapii genowej.
Adenowirusowa terapia genowa, podobnie jak inne rodzaje terapii genowej, jest nadal techniką eksperymentalną, a wiele badań i rozwoju pozostaje jeszcze do zrobienia, zanim będzie to powszechne leczenie chorób i zaburzeń genetycznych. Naukowcy nadal pracują nad ukierunkowaniem określonych komórek za pomocą terapii genowej adenowirusa i nadaniem długoterminowych wyników. Własna obrona organizmu może powodować problemy w leczeniu, jeśli układ odpornościowy zaatakuje adenowirusa i sprawi, że będzie on nieskuteczny lub nadmiernie reaguje do tego stopnia, że powoduje niebezpieczne zapalenie. Zaburzenia spowodowane przez pojedynczy gen są najlepszymi kandydatami do terapii genowej, ponieważ celowanie w wiele genów jest znacznie bardziej skomplikowane i trudne.
Nie wiadomo jeszcze na pewno, czy genowa terapia adenowirusowa będzie bezpiecznym leczeniem dla całej populacji lub jakie ryzyko zdrowotne może nieść. Istnieją również kwestie etyczne związane z tym leczeniem, w tym kwestia, kto decyduje, które geny są uważane za normalne lub nienormalne oraz czy wszystkie niepełnosprawności i zaburzenia wymagają wyleczenia i zapobiegania. Terapia genowa jest również obecnie bardzo droga, co podnosi kwestię zróżnicowanego dostępu do leczenia opartego na dochodach. Te badania są starannie regulowane, aby zapewnić, że są przeprowadzane bezpiecznie.