Vad är litet RNA?

Litet RNA är en term som används för att beskriva flera klasser av icke-kodande ribonukleinsyra (ncRNA). Även om termen liten RNA ofta används för att beskriva de korta kedjorna av ncRNA som finns i bakterieceller, gäller det också som ett paraplybegrepp för andra typer av ncRNA som har studerats i djur, växter och svampar. Litet RNA är starkt involverat i genreglering och kan ha tillämpningar inom genterapi.

ncRNA skiljer sig i funktion från andra RNA genom att det inte direkt kodar för ett protein. Istället är ncRNA involverat i andra cellulära funktioner, inklusive genuttryck och modifiering. Små RNA-molekyler består vanligtvis av cirka 20 till 30 nukleotider. Många typer av litet RNA finns, inklusive mikroRNA (miRNA), korta störande RNA (siRNA) och små nukleolära RNA (snoRNA).

Vissa typer av litet RNA, såsom mikroRNA och siRNA, är viktiga för gendämpning. Gendämpning är en process för genetisk reglering där en gen som normalt skulle uttryckas "stängs av" av ett intracellulärt element, i detta fall det lilla RNA. Proteinet som normalt skulle bildas av denna genetiska information bildas inte på grund av interferens, och informationen som kodas i genen blockeras från expression.

Gendämpning har en viktig roll för att naturligt skydda organismer från viral attack. Forskning har visat att siRNA också kan ha terapeutiska användningsområden, eftersom det kan användas för att på ett konstgjort sätt inducera knockout av en målgen. Komplexiteten i genetisk reglering gör det svårt att utveckla den terapeutiska potentialen för siRNA, särskilt eftersom det beter sig olika i olika celltyper.

snoRNA, en annan klass av litet RNA, fungerar som mediatorer vid kemiska modifieringar av andra RNA-molekyler. Till exempel hjälper snoRNA att styra modifieringen av pre-ribosomalt RNA (pre-rRNA) och underlättar dess utveckling till moget ribosomalt RNA (rRNA), som är en av huvudkomponenterna i ribosomer. Vissa snoRNA verkar inte rikta in sig mot en specifik RNA-molekyl och kan ha andra funktioner, såsom reglering av alternativ skarvning eller återanslutning av RNA-sekvenser.

Åtgärderna för små RNA har studerats i flera modellorganismer. Många av dessa är växter, som blommande växten Arabidopsis thaliana, majs och ris. Andra modeller inkluderar nematoden Caenorhabditis elegans, fruktflugan Drosophila melanogaster, möss och människor. Med hjälp av dessa och andra organismer undersöks potentialen för små RNA som ett verktyg för genetisk manipulation av forskare inom tillämpad biologi och medicin.