¿Qué es la terapia génica in vivo?
La terapia génica in vivo es un proceso mediante el cual la composición genética de las células se altera para producir un efecto terapéutico que previene o trata enfermedades. El material hereditario defectuoso o faltante (ADN) en el núcleo de las células del paciente es alterado o reemplazado por genes sanos. Los virus especialmente modificados actúan como portadores del nuevo material genético y lo envían a las células o tejidos específicos del paciente. La transferencia de material genético se lleva a cabo dentro del cuerpo del paciente durante la terapia génica in vivo.
El proceso de la terapia génica in vivo se diferencia de la terapia génica ex vivo en que este último procedimiento toma células del cuerpo del paciente, inserta genes y cultiva las células en el laboratorio en lugar de dentro del cuerpo del paciente. Las células que contienen el nuevo ADN se reintroducen más tarde en los tejidos necesarios en el paciente. El término latino ex vivo significa "fuera de la vida" e in vivo significa "dentro de la vida". Este tratamiento generalmente requiere la extracción y reemplazo de la médula ósea del paciente en dos cirugías separadas.
Los portadores o vectores que entregan el material genético terapéutico son retrovirus, adenovirus, virus del herpes y otros virus. El propio material genético de los virus se elimina o se inactiva, lo que los hace inofensivos e incapaces de transmitir enfermedades. El material genético es reemplazado por los genes terapéuticos. Diferentes virus se dirigen a diferentes células y tejidos dentro del cuerpo. Entregan el nuevo material genético de una manera similar al método utilizado por los virus que causan enfermedades cuando inyectan genes en las células huésped mientras transmiten una enfermedad.
La entrega de genes es efectiva solo si las células divisorias están dirigidas. Para que los genes terapéuticos administrados durante la terapia génica in vivo se expresen en el tejido, deben insertarse en las células que sufren mitosis, el proceso de división celular. Esto permite que el nuevo ADN se propague a través de los tejidos del paciente. Después de que el virus entrega el nuevo ADN, muere o es atacado por el sistema inmune.
Los profesionales médicos están utilizando la terapia génica para tratar varios tipos de cáncer, enfermedades hereditarias causadas por un defecto genético, el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) y otras enfermedades. La técnica funciona mejor con enfermedades causadas por genes defectuosos únicos. Muchas enfermedades crónicas son causadas por múltiples trastornos genéticos y presentan un desafío mayor.
La investigación de terapia génica in vivo se enfoca en perfeccionar vectores específicos para células y tejidos específicos, aumentar la eficiencia de la transferencia de genes, aumentar la consistencia del suministro de genes a una ubicación exacta en la secuencia de ADN del paciente e investigar nuevas aplicaciones para combatir la enfermedad para esta técnica. La investigación también ha abordado los problemas del rechazo del ADN terapéutico insertado y el aumento de la efectividad a largo plazo de la transferencia de genes. También se han investigado métodos eficaces y no invasivos para detectar la expresión génica en los tejidos y células del paciente después de la terapia génica in vivo.