¿Qué es la terapia génica in vivo?
La terapia génica in vivo es un proceso mediante el cual la composición genética de las células se altera para producir un efecto terapéutico que previene o trata las enfermedades. El material hereditario defectuoso o faltante, el ADN, en el núcleo de las células del paciente, se altera o reemplaza por genes sanos. Los virus especialmente modificados actúan como los portadores del nuevo material genético, lo que lo administra a las células o tejidos dirigidos del paciente. La transferencia de material genético tiene lugar dentro del cuerpo del paciente durante la terapia génica in vivo.
El proceso de terapia génica in vivo se diferencia de la terapia génica ex vivo, ya que el último procedimiento toma las células del cuerpo del paciente, insertando genes y cultivando las células en el laboratorio en lugar de dentro del cuerpo del paciente. Las células que contienen el nuevo ADN se reintroducen más tarde a los tejidos necesarios en el paciente. El término latino ex vivo significa "fuera de los vivos", y in vivo significa "en los vivos". Este tratamiento en generalrequiere extracción y reemplazo de la médula ósea del paciente en dos cirugías separadas.
Los portadores o vectores que administran el material genético terapéutico son retrovirus, adenovirus, virus del herpes y otros virus. El propio material genético de los virus se elimina o inactiva, lo que los hace inofensivos e incapaces de transmitir enfermedades. El material genético se reemplaza por los genes terapéuticos. Diferentes virus se dirigen a diferentes células y tejidos dentro del cuerpo. Entregan el nuevo material genético de manera similar al método utilizado por los virus que causan la enfermedad cuando inyectan genes en las células huésped mientras transmiten una enfermedad.
El suministro de genes es efectivo solo si las células divisorias se dirigen. Para que los genes terapéuticos administrados durante la terapia génica in vivo se expresen en el tejido, deben insertarse en las células que se someten a mitosis, el proceso de células DIvisión. Esto permite que el nuevo ADN se extienda a través de los tejidos del paciente. Después de que el virus entrega el nuevo ADN, muere o es atacado por el sistema inmune.
Los profesionales médicos están utilizando la terapia génica para tratar varios tipos de cáncer, enfermedades hereditarias causadas por un defecto genético, un virus de inmunodeficiencia humana (VIH) y otras enfermedades. La técnica funciona mejor con enfermedades causadas por genes defectuosos únicos. Muchas enfermedades crónicas son causadas por múltiples trastornos genéticos y presentan un desafío mayor.
La investigación de terapia génica in vivo se centra en perfeccionar vectores específicos para células y tejidos específicos, aumentando la eficiencia de la transferencia de genes, aumentando la consistencia de la administración de genes a una ubicación exacta en la secuencia de ADN del paciente e investigando nuevas aplicaciones de lucha contra la enfermedad para esta técnica. La investigación también ha abordado los problemas de rechazo del ADN terapéutico insertado y aumentando la efectividad a largo plazo de la transferencia de genes. Efectivo, no invasivoTambién se han investigado métodos para detectar la expresión génica en los tejidos y las células del paciente después de la terapia génica in vivo.