Co to jest terapia genowa in vivo?

Terapia genowa in vivo jest procesem, w którym genetyczny skład komórek jest zmieniany w celu uzyskania efektu terapeutycznego, który zapobiega lub leczy choroby. Wadliwy lub brakujący materiał dziedziczny - DNA - w jądrze komórek pacjenta jest zmieniane lub zastępowane przez zdrowe geny. Specjalnie zmodyfikowane wirusy działają jako nośniki nowego materiału genetycznego, dostarczając go do celowanych komórek lub tkanek pacjenta. Przeniesienie materiału genetycznego odbywa się w ciele pacjenta podczas terapii genowej in vivo.

Proces terapii genowej in vivo odróżnia się od terapii genowej ex vivo, ponieważ ta ostatnia procedura pobiera komórki z organizmu pacjenta, wkładając geny i hodowlę komórek w laboratorium, a nie wewnątrz ciała pacjenta. Komórki zawierające nowy DNA są później ponownie wprowadzane do niezbędnych tkanek u pacjenta. Łacińskie termin ex vivo oznacza „poza żywym”, a in vivo oznacza „w żywych”. To leczenie ogólniewymaga ekstrakcji i wymiany szpiku kostnego pacjenta w dwóch oddzielnych operacjach.

Nośnik lub wektory dostarczające terapeutyczne materiały genetyczne to retrowirusy, adenowirusy, wirusy opryszczki i inne wirusy. Własny materiał genetyczny wirusów jest usuwany lub inaktywowany, co czyni je nieszkodliwymi i niezdolnymi do przenoszenia choroby. Materiał genetyczny jest następnie zastępowany przez geny terapeutyczne. Różne wirusy są ukierunkowane na różne komórki i tkanki w organizmie. Dostarczają nowy materiał genetyczny w sposób podobny do metody stosowanej przez wirusy wywołujące chorobę, gdy wstrzykują geny do komórek gospodarza podczas przenoszenia choroby.

Dostarczanie genów jest skuteczne tylko wtedy, gdy celem jest podział komórek. Aby geny terapeutyczne dostarczane podczas terapii genowej in vivo są wyrażane w tkance, należy je włożyć do komórek poddanych mitozie, proces komórek DIwizja. To pozwala nowemu DNA rozprzestrzeniać się przez tkanki pacjenta. Po tym, jak wirus dostarcza nowe DNA, umiera lub jest atakowany przez układ odpornościowy.

Specjaliści medyczni stosują terapię genową w leczeniu różnych nowotworów, dziedzicznych chorób spowodowanych wadą genetyczną, wirusem ludzkiego niedoboru odporności (HIV) i innych chorób. Technika najlepiej działa z chorobami spowodowanymi przez pojedyncze wadliwe geny. Wiele chorób przewlekłych jest spowodowanych przez wiele zaburzeń genów i stanowi większe wyzwanie.

Badania terapii genowej in vivo koncentrują się na doskonaleniu określonych wektorów dla celowanych komórek i tkanek, zwiększaniu wydajności transferu genów, zwiększaniu spójności dostarczania genów do dokładnej lokalizacji w sekwencji DNA pacjenta i badaniu nowych zastosowań związanych z walką z chorobą dla tej techniki. Badania dotyczyły również kwestii odrzucenia wstawionego terapeutycznego DNA i zwiększenia długoterminowej skuteczności transferu genów. Skuteczne, nieinwazyjneZbadano również metody wykrywania ekspresji genów w tkankach i komórkach pacjenta po terapii genowej in vivo.