O que é a terapia gênica In Vivo?
A terapia gênica in vivo é um processo pelo qual a composição genética das células é alterada para produzir um efeito terapêutico que previne ou trata doenças. O material hereditário defeituoso ou ausente - DNA - no núcleo das células do paciente é alterado ou substituído por genes saudáveis. Os vírus especialmente modificados atuam como portadores do novo material genético, entregando-o às células ou tecidos alvo do paciente. A transferência de material genético ocorre dentro do corpo do paciente durante a terapia gênica in vivo.
O processo de terapia gênica in vivo é diferenciado da terapia gênica ex vivo, pois o último procedimento retira as células do corpo do paciente, inserindo genes e cultivando as células no laboratório, e não dentro do corpo do paciente. As células que contêm o novo DNA são posteriormente reintroduzidas nos tecidos necessários no paciente. O termo latino ex vivo significa “fora da vida” e in vivo significa “na vida”. Esse tratamento geralmente requer extração e substituição da medula óssea do paciente em duas cirurgias separadas.
Os transportadores ou vetores que entregam o material genético terapêutico são retrovírus, adenovírus, vírus do herpes e outros vírus. O próprio material genético dos vírus é removido ou inativado, tornando-os inofensivos e incapazes de transmitir doenças. O material genético é então substituído pelos genes terapêuticos. Vírus diferentes têm como alvo diferentes células e tecidos dentro do corpo. Eles entregam o novo material genético de maneira semelhante ao método usado pelos vírus causadores de doenças quando injetam genes nas células hospedeiras enquanto transmitem uma doença.
A entrega de genes é eficaz apenas se as células em divisão forem direcionadas. Para que os genes terapêuticos entregues durante a terapia gênica in vivo sejam expressos no tecido, eles devem ser inseridos nas células em mitose, o processo de divisão celular. Isso permite que o novo DNA se espalhe pelos tecidos do paciente. Depois que o vírus entrega o novo DNA, ele morre ou é atacado pelo sistema imunológico.
Profissionais médicos estão usando terapia genética para tratar vários tipos de câncer, doenças hereditárias causadas por um defeito genético, vírus da imunodeficiência humana (HIV) e outras doenças. A técnica funciona melhor com doenças causadas por genes defeituosos únicos. Muitas doenças crônicas são causadas por distúrbios genéticos múltiplos e apresentam um desafio maior.
A pesquisa de terapia gênica in vivo se concentra no aperfeiçoamento de vetores específicos para células e tecidos direcionados, aumentando a eficiência da transferência de genes, aumentando a consistência da entrega de genes para um local exato na sequência de DNA do paciente e pesquisando novas aplicações de combate a doenças para esta técnica. A pesquisa também abordou as questões da rejeição do DNA terapêutico inserido e do aumento da eficácia a longo prazo da transferência de genes. Métodos eficazes e não invasivos para detectar a expressão gênica nos tecidos e células do paciente após terapia gênica in vivo também foram pesquisados.