O que é terapia genética in vivo?

A terapia genética in vivo é um processo pelo qual a composição genética das células é alterada para produzir um efeito terapêutico que impede ou trata doenças. Material hereditário defeituoso ou ausente - DNA - no núcleo das células do paciente é alterado ou substituído por genes saudáveis. Os vírus especialmente modificados atuam como os portadores do novo material genético, entregando -o às células ou tecidos direcionados do paciente. A transferência de material genético ocorre dentro do corpo do paciente durante a terapia genética in vivo.

O processo de terapia genética in vivo é diferenciada da terapia genética ex vivo, pois o último procedimento leva as células do corpo do paciente, inserindo genes e culturando as células no laboratório e não dentro do corpo do paciente. As células que contêm o novo DNA são posteriormente reintroduzidas aos tecidos necessários no paciente. O termo latino ex vivo significa "fora dos vivos" e in vivo significa "nos vivos". Este tratamento geralmenterequer extração e substituição da medula óssea do paciente em duas cirurgias separadas.

Os portadores ou vetores que entregam o material genético terapêutico são retrovírus, adenovírus, vírus do herpes e outros vírus. O próprio material genético dos vírus é removido ou inativado, tornando -os inofensivos e incapazes de transmitir doenças. O material genético é então substituído pelos genes terapêuticos. Vírus diferentes têm como alvo diferentes células e tecidos dentro do corpo. Eles entregam o novo material genético de maneira semelhante ao método usado por vírus causadores de doenças quando injetam genes nas células hospedeiras enquanto transmitem uma doença.

A entrega do gene

é eficaz apenas se as células divididas forem direcionadas. Para os genes terapêuticos fornecidos durante a terapia genética in vivo a serem expressos no tecido, eles devem ser inseridos em células que estão passando por mitose, o processo de célula divisão. Isso permite que o novo DNA se espalhe pelos tecidos do paciente. Depois que o vírus oferece o novo DNA, ele morre ou é atacado pelo sistema imunológico.

Os profissionais médicos estão usando terapia genética para tratar vários tipos de câncer, doenças hereditárias causadas por um defeito genético, vírus da imunodeficiência humana (HIV) e outras doenças. A técnica funciona melhor com doenças causadas por genes com defeito único. Muitas doenças crônicas são causadas por múltiplos distúrbios genéticos e apresentam um desafio maior.

A pesquisa sobre terapia genética in vivo se concentra no aperfeiçoamento de vetores específicos para células e tecidos direcionados, aumentando a eficiência da transferência de genes, aumentando a consistência da entrega de genes para uma localização exata na sequência de DNA do paciente e pesquisando novas aplicações de combate a doenças para essa técnica. A pesquisa também abordou as questões de rejeição do DNA terapêutico inserido e aumentando a eficácia a longo prazo da transferência de genes. Eficaz, não invasivoMétodos de detecção de expressão gênica nos tecidos e células do paciente após terapia genética in vivo também foram pesquisados.