In Vivo遺伝子治療とは何ですか？

生体内遺伝子治療とは、細胞の遺伝子構造を変化させて疾患を予防または治療する治療効果を生み出すプロセスです。 患者の細胞の核にある欠陥または欠落した遺伝物質— DNA —は、健康な遺伝子によって変化または置換されます。 特別に改変されたウイルスは、新しい遺伝物質のキャリアとして働き、患者の標的細胞または組織にそれを送達します。 遺伝物質の転送は、in vivo遺伝子治療中に患者の体内で行われます。

生体内遺伝子治療のプロセスは、生体外遺伝子治療とは異なります。後者の手順では、患者の体内から細胞を採取し、遺伝子を挿入して、患者の体内ではなく実験室で細胞を培養します。 新しいDNAを含む細胞は、後で患者の必要な組織に再導入されます。 ex vivoのラテン語は「 生体外 」を意味し、生体内は「 生体内 」を意味します。この治療では、一般に2回の手術で患者の骨髄を摘出し、交換する必要があります。

治療用遺伝物質を送達するキャリアまたはベクターは、レトロウイルス、アデノウイルス、ヘルペスウイルスおよびその他のウイルスです。 ウイルス自身の遺伝物質は除去または不活化され、無害で病気を伝染させません。 その後、遺伝物質は治療遺伝子に置き換えられます。 異なるウイルスは、体内の異なる細胞や組織を標的にします。 彼らは、病気を伝染させながら宿主細胞に遺伝子を注入するときに、病気を引き起こすウイルスが使用する方法と同様の方法で、新しい遺伝物質を届けます。

遺伝子送達は、分裂細胞が標的にされている場合にのみ有効です。 生体内遺伝子治療中に送達される治療遺伝子を組織内で発現させるには、細胞分裂のプロセスである有糸分裂を受けている細胞に挿入する必要があります。 これにより、新しいDNAが患者の組織全体に広がります。 ウイルスは新しいDNAを送達した後、死ぬか、免疫系に攻撃されます。

医療専門家は遺伝子治療を使用して、さまざまな癌、遺伝的欠陥に起因する遺伝性疾患、ヒト免疫不全ウイルス（HIV）およびその他の疾患を治療しています。 この手法は、単一の欠陥遺伝子によって引き起こされる疾患に最適です。 多くの慢性疾患は複数の遺伝子障害によって引き起こされ、より大きな課題を提示します。

生体内での遺伝子治療の研究は、標的細胞および組織の特定のベクターを完成させ、遺伝子導入の効率を高め、患者のDNA配列の正確な位置への遺伝子送達の一貫性を高め、この手法の新しい疾病対策アプリケーションを研究することに焦点を当てています。 研究では、挿入された治療用DNAの拒絶の問題と、遺伝子導入の長期的な有効性の向上にも取り組んでいます。 生体内遺伝子治療後の患者の組織および細胞における遺伝子発現を検出する効果的で非侵襲的な方法も研究されています。