生体内遺伝子治療とは何ですか？

in vivo遺伝子治療は、細胞の遺伝的構成が変化して、病気を予防または治療する治療効果を生成するプロセスです。患者の細胞の核内の遺伝性物質（DNA）の欠陥または欠陥があるDNAは、健康な遺伝子に変更または置き換えられます。特別に修正されたウイルスは、新しい遺伝物質のキャリアとして機能し、患者の標的細胞または組織に供給します。遺伝物質の移動は、in vivo遺伝子治療中に患者の体内で起こります。

in vivo遺伝子治療のプロセスは、患者の体からではなく実験室で細胞を挿入し、遺伝子を挿入し、細胞を培養するという点で、in vivo遺伝子治療のプロセスがex vivo遺伝子治療と区別されます。新しいDNAを含む細胞は、後に患者の必要な組織に再導入されます。ラテン語の用語 ex vivo は「生きている」ことを意味し、 in vivo は「生きている」ことを意味します。この治療は一般的に2つの別々の手術で患者の骨髄の抽出と交換が必要です。

治療的遺伝物質を供給するキャリアまたはベクターは、レトロウイルス、アデノウイルス、ヘルペスウイルス、その他のウイルスです。ウイルス自身の遺伝物質は除去または不活性化されているため、無害になり、疾患を伝染させることができません。次に、遺伝物質は治療遺伝子に置き換えられます。異なるウイルスは、体内の異なる細胞と組織を標的とします。彼らは、疾患を伝達しながら宿主細胞に遺伝子を注入するときに疾患を引き起こすウイルスが使用する方法と同様の方法で新しい遺伝物質を供給します。

遺伝子送達は、分割細胞が標的となる場合にのみ有効です。 in vivo遺伝子療法中に組織で発現する治療遺伝子は、有糸分裂を受けている細胞、細胞DIのプロセスを受けている細胞に挿入する必要があります。ビジョン。これにより、新しいDNAが患者の組織に広がることができます。ウイルスが新しいDNAを提供した後、免疫系によって死亡または攻撃されます。

医療専門家は、遺伝子治療を使用して、さまざまな癌、遺伝的欠陥、ヒト免疫不全ウイルス（HIV）およびその他の疾患によって引き起こされる遺伝性疾患を治療しています。この技術は、単一の欠陥遺伝子によって引き起こされる疾患で最適に機能します。多くの慢性疾患は、複数の遺伝子障害によって引き起こされ、より大きな課題を提示します。

in vivo遺伝子治療研究は、標的細胞および組織の特定のベクターの完成、遺伝子移動の効率を高め、患者のDNA配列の正確な位置への遺伝子送達の一貫性を高め、この技術のための新しい疾病対策アプリケーションを研究することに焦点を当てています。また、研究により、挿入された治療DNAの拒絶の問題と、遺伝子導入の長期的な有効性が高まっています。効果的で非侵襲的in vivo遺伝子治療後の患者の組織および細胞における遺伝子発現を検出する方法も研究されています。