Che cos'è la terapia genica in Vivo?
La terapia genica in vivo è un processo mediante il quale la composizione genetica delle cellule viene modificata per produrre un effetto terapeutico che previene o tratta le malattie. Il materiale ereditario difettoso o mancante - il DNA - nel nucleo delle cellule del paziente viene alterato o sostituito da geni sani. I virus appositamente modificati fungono da portatori del nuovo materiale genetico, consegnandolo alle cellule o ai tessuti bersaglio del paziente. Il trasferimento di materiale genetico avviene all'interno del corpo del paziente durante la terapia genica in vivo.
Il processo di terapia genica in vivo è differenziato dalla terapia genica ex vivo in quanto quest'ultima procedura preleva le cellule dal corpo del paziente, inserendo i geni e coltivando le cellule in laboratorio anziché all'interno del corpo del paziente. Le cellule contenenti il nuovo DNA vengono successivamente reintrodotte nei tessuti necessari nel paziente. Il termine latino ex vivo significa "fuori dalla vita" e in vivo significa "nella vita". Questo trattamento generalmente richiede l'estrazione e la sostituzione del midollo osseo del paziente in due interventi chirurgici separati.
I vettori o i vettori che forniscono il materiale genetico terapeutico sono retrovirus, adenovirus, virus dell'herpes e altri virus. Il materiale genetico dei virus viene rimosso o inattivato, rendendoli innocui e incapaci di trasmettere malattie. Il materiale genetico viene quindi sostituito dai geni terapeutici. Diversi virus colpiscono diverse cellule e tessuti all'interno del corpo. Forniscono il nuovo materiale genetico in un modo simile al metodo usato dai virus che causano malattie quando iniettano geni nelle cellule ospiti mentre trasmettono una malattia.
La consegna del gene è efficace solo se le cellule di divisione sono bersaglio. Affinché i geni terapeutici erogati durante la terapia genica in vivo siano espressi nel tessuto, devono essere inseriti nelle cellule in fase di mitosi, il processo di divisione cellulare. Ciò consente al nuovo DNA di diffondersi attraverso i tessuti del paziente. Dopo che il virus rilascia il nuovo DNA, muore o viene attaccato dal sistema immunitario.
I professionisti medici utilizzano la terapia genica per curare vari tumori, malattie ereditarie causate da un difetto genetico, virus dell'immunodeficienza umana (HIV) e altre malattie. La tecnica funziona meglio con le malattie che sono causate da singoli geni difettosi. Molte malattie croniche sono causate da molteplici disordini genetici e rappresentano una sfida maggiore.
La ricerca in vivo sulla terapia genica si concentra sul perfezionamento di vettori specifici per cellule e tessuti mirati, aumentando l'efficienza del trasferimento genico, aumentando la coerenza della consegna genica in una posizione esatta nella sequenza del DNA del paziente e ricercando nuove applicazioni per combattere la malattia per questa tecnica. La ricerca ha anche affrontato le questioni del rifiuto del DNA terapeutico inserito e aumentando l'efficacia a lungo termine del trasferimento genico. Sono stati anche studiati metodi efficaci e non invasivi per rilevare l'espressione genica nei tessuti e nelle cellule del paziente dopo la terapia genica in vivo.