Co je in vivo terapie genu?

In vivo genová terapie je proces, kterým je genetický složení buněk změněn tak, aby vytvořil terapeutický účinek, který zabraňuje nebo léčí nemoci. Vadný nebo chybějící dědičný materiál - DNA - v jádru buněk pacienta je změněn nebo nahrazen zdravými geny. Speciálně modifikované viry působí jako nosiče nového genetického materiálu a dodávají je do cílených buněk nebo tkání pacienta. Přenos genetického materiálu probíhá v těle pacienta během terapie genu in vivo.

Proces terapie genu in vivo je odlišen od terapie genem ex vivo v tom, že posledně uvedený postup bere buňky z těla pacienta, vkládá geny a kultivuje buňky do laboratoře spíše než uvnitř těla pacienta. Buňky obsahující novou DNA jsou později znovu zavedeny do nezbytných tkání u pacienta. Latinský termín ex vivo znamená „mimo život“ a in vivo znamená „v životě“. Toto ošetření obecněVyžaduje extrakci a nahrazení kostní dřeně pacienta ve dvou samostatných operacích.

Nosiče nebo vektory dodávající terapeutický genetický materiál jsou retroviry, adenoviry, viry herpes a další viry. Vlastní genetický materiál virů je odstraněn nebo inaktivován, což je činí neškodné a neschopné přenášet onemocnění. Genetický materiál je poté nahrazen terapeutickými geny. Různé viry se zaměřují na různé buňky a tkáně v těle. Dodávají nový genetický materiál podobným způsobem jako metoda používaná viry způsobujícími onemocnění, když vstřikují geny do hostitelských buněk při přenosu onemocnění.

Dodávání

genu je účinné pouze v případě, že jsou zaměřeny dělící buňky. U terapeutických genů dodávaných během in vivo genové terapie, které mají být exprimovány v tkáni, musí být vloženy do buněk, které procházejí mitózou, proces buněčného DIvidění. To umožňuje, aby se nová DNA šířila tkáně pacienta. Poté, co virus doručí novou DNA, zemře nebo je napaden imunitním systémem.

Zdravotničtí odborníci používají genovou terapii k léčbě různých rakovin, dědičných onemocnění způsobených genetickým defektem, virem lidské imunodeficience (HIV) a jiných onemocnění. Tato technika funguje nejlépe s nemocemi, které jsou způsobeny jednotlivými vadnými geny. Mnoho chronických onemocnění je způsobeno poruchami více genů a představuje větší výzvu.

Výzkum genové terapie in vivo se zaměřuje na zdokonalování specifických vektorů pro cílené buňky a tkáně, což zvyšuje účinnost přenosu genů, což zvyšuje konzistenci dodávání genů na přesnou polohu v sekvenci DNA pacienta a zkoumá nové aplikace pro boj proti chorobám pro tuto techniku. Výzkum se také zabýval problémy odmítnutí vložené terapeutické DNA a zvýšení dlouhodobé účinnosti přenosu genů. Efektivní, neinvazivníByly prozkoumány také metody detekce genové exprese v tkáních a buňkách pacienta a buněk po genové terapii in vivo.