Co je in vivo genová terapie?

Genová terapie in vivo je proces, kterým se mění genetické složení buněk, aby se vytvořil terapeutický účinek, který zabraňuje nebo léčí nemoci. Vadný nebo chybějící dědičný materiál - DNA - v jádru buněk pacienta je změněn nebo nahrazen zdravými geny. Speciálně modifikované viry fungují jako nosiče nového genetického materiálu a dodávají ho do cílových buněk nebo tkání pacienta. Přenos genetického materiálu probíhá v těle pacienta během genové terapie in vivo.

Proces genové terapie in vivo se liší od genové terapie ex vivo tím, že tento postup odebírá buňky z těla pacienta, vkládá geny a kultivuje buňky v laboratoři spíše než uvnitř těla pacienta. Buňky obsahující novou DNA se později znovu zavedou do potřebných tkání pacienta. Latinský termín ex vivo znamená „mimo živobytí“ a in vivo znamená „v živobytí“. Toto ošetření obecně vyžaduje extrakci a nahrazení kostní dřeně pacienta ve dvou oddělených operacích.

Nosiče nebo vektory dodávající terapeutický genetický materiál jsou retroviry, adenoviry, herpes viry a další viry. Vlastní genetický materiál virů je odstraněn nebo inaktivován, což je činí neškodnými a neschopnými přenášet choroby. Genetický materiál je poté nahrazen terapeutickými geny. Různé viry cílí na různé buňky a tkáně v těle. Dodávají nový genetický materiál podobným způsobem, jaký používají viry způsobující onemocnění, když vstřikují geny do hostitelských buněk při přenosu nemoci.

Dodávka genu je účinná pouze tehdy, jsou-li cíleny dělící se buňky. Aby byly terapeutické geny dodané během genové terapie in vivo exprimovány v tkáni, musí být vloženy do buněk, které podléhají mitóze, což je proces buněčného dělení. To umožňuje, aby se nová DNA rozšířila přes tkáně pacienta. Poté, co virus doručí novou DNA, zemře nebo je napadena imunitním systémem.

Lékaři používají genovou terapii k léčbě různých druhů rakoviny, dědičných chorob způsobených genetickou vadou, viru lidské imunodeficience (HIV) a dalších nemocí. Tato technika funguje nejlépe u nemocí způsobených jedinými defektními geny. Mnoho chronických onemocnění je způsobeno mnohočetnými poruchami genů a představují větší výzvu.

Výzkum genové terapie in vivo se zaměřuje na zdokonalování specifických vektorů pro cílené buňky a tkáně, zvýšení účinnosti přenosu genů, zvýšení konzistence doručování genů na přesné místo v DNA sekvenci pacienta a výzkum nových aplikací pro tuto techniku ​​boje proti nemocem. Výzkum se také zabýval otázkami odmítnutí vložené terapeutické DNA a zvýšením dlouhodobé účinnosti přenosu genů. Byly také zkoumány účinné neinvazivní metody detekce genové exprese v tkáních a buňkách pacienta po genové terapii in vivo.