생체 내 유전자 요법은 무엇입니까?

생체 내 유전자 요법은 세포의 유전 적 구성이 변경되어 질병을 예방하거나 치료하는 치료 효과를 생성하는 과정입니다. 환자의 세포의 핵에서 결함이 있거나 유전적인 물질 - DNA - DNA는 건강한 유전자로 변경되거나 대체됩니다. 특별히 변형 된 바이러스는 새로운 유전 물질의 담체 역할을하여 환자의 표적 세포 또는 조직에 전달합니다. 유전자 물질의 전달은 생체 내 유전자 요법 동안 환자의 신체 내에서 발생합니다.

생체 내 유전자 요법의 과정은 후자의 절차가 환자의 신체에서 세포를 취하여 유전자를 삽입하고 환자의 신체 내부가 아닌 실험실에서 세포를 배양한다는 점에서 생체 외 유전자 요법과 구별됩니다. 새로운 DNA를 함유하는 세포는 나중에 환자의 필요한 조직에 재 도입된다. 라틴어 용어 ex vivo 은“살아있는”것을 의미하며, vivo 은“살아있는”을 의미합니다. 이 치료는 일반적으로두 번의 개별 수술에서 환자의 골수를 추출하고 교체해야합니다.

치료 유전자 물질을 전달하는 담체 또는 벡터는 레트로 바이러스, 아데노 바이러스, 헤르페스 바이러스 및 기타 바이러스입니다. 바이러스의 자신의 유전자 물질은 제거되거나 비활성화되어 질병을 전염시킬 수없고 무해합니다. 유전자 물질은 치료 유전자로 대체된다. 다른 바이러스는 신체 내에서 다른 세포와 조직을 표적으로합니다. 그들은 질병을 전달하는 동안 유전자를 숙주 세포에 주입 할 때 질병 유발 바이러스에 의해 사용되는 방법과 유사한 방식으로 새로운 유전 물질을 전달한다.

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유전자 전달은 나누는 세포가 표적화 된 경우에만 효과적입니다. 생체 내 유전자 요법 중에 전달 된 치료 유전자가 조직에서 발현 될 수 있도록, 유사 분열을 겪고있는 세포, 세포 DI의 과정에 삽입되어야한다.비전. 이를 통해 새로운 DNA가 환자의 조직을 통해 퍼질 수 있습니다. 바이러스가 새로운 DNA를 전달 한 후에는 면역계에 의해 죽거나 공격을받습니다.

의료 전문가들은 유전자 요법을 사용하여 다양한 암, 유전자 결함, 인간 면역 결핍 바이러스 (HIV) 및 기타 질병으로 인한 유전성 질환을 치료하고 있습니다. 이 기술은 단일 결함 유전자로 인한 질병에 가장 적합합니다. 많은 만성 질환은 여러 유전자 장애로 인해 더 큰 도전을 제시합니다.

생체 내 유전자 치료 연구는 표적 세포 및 조직에 대한 특이 적 벡터를 완성하고, 유전자 전달의 효율을 높이고, 환자의 DNA 서열에서 정확한 위치로의 유전자 전달의 일관성을 높이고이 기술에 대한 새로운 질병 전투 응용을 연구하는 데 중점을 둡니다. 연구는 또한 삽입 된 치료 DNA의 거부 문제를 해결하고 유전자 전달의 장기 효과를 증가시켰다. 효과적이고 비 침습적생체 내 유전자 요법 후 환자의 조직 및 세포에서 유전자 발현을 검출하는 방법도 연구되었다.