Hva er in vivo genterapi?

Genterapi in vivo er en prosess der den genetiske sammensetningen av celler endres for å gi en terapeutisk effekt som forhindrer eller behandler sykdommer. Mangelfullt eller manglende arvelig materiale - DNA - i kjernen av pasientens celler endres eller erstattes av sunne gener. Spesielt modifiserte virus fungerer som bærere av det nye genetiske materialet, og leverer det til pasientens målrettede celler eller vev. Overføring av genetisk materiale skjer i pasientens kropp under in vivo genterapi.

Prosessen med genterapi in vivo er differensiert fra ex vivo genterapi ved at den sistnevnte prosedyren tar celler fra pasientens kropp, setter inn gener og dyrker cellene i laboratoriet i stedet for i pasientens kropp. Cellene som inneholder det nye DNAet blir senere introdusert til det nødvendige vevet i pasienten. Det latinske uttrykket ex vivo betyr "ut av levende," og in vivo betyr "i levende." Denne behandlingen krever vanligvis ekstraksjon og erstatning av pasientens benmarg i to separate operasjoner.

Bærerne eller vektorene som leverer det terapeutiske genetiske materialet er retrovirus, adenovirus, herpesvirus og andre virus. Virussenes eget genetiske materiale fjernes eller inaktiveres, noe som gjør dem ufarlige og ikke i stand til å overføre sykdom. Arvestoffet erstattes deretter av terapeutiske gener. Ulike virus er rettet mot forskjellige celler og vev i kroppen. De leverer det nye genetiske materialet på en måte som ligner på metoden som brukes av sykdomsfremkallende virus når de injiserer gener i vertsceller mens de overfører en sykdom.

Genlevering er bare effektiv hvis delingsceller er målrettet. For at terapeutiske gener som leveres under genterapi in vivo skal komme til uttrykk i vevet, må de settes inn i celler som gjennomgår mitose, prosessen med celledeling. Dette gjør at det nye DNAet kan spre seg gjennom pasientens vev. Etter at viruset har levert det nye DNAet, dør det eller blir angrepet av immunforsvaret.

Medisinske fagfolk bruker genterapi for å behandle forskjellige kreftformer, arvelige sykdommer forårsaket av en genetisk defekt, humant immunsviktvirus (HIV) og andre sykdommer. Teknikken fungerer best med sykdommer som er forårsaket av enkelt defekte gener. Mange kroniske sykdommer er forårsaket av flere genforstyrrelser og byr på en større utfordring.

In vivo forskning om genterapi fokuserer på å perfeksjonere spesifikke vektorer for målrettede celler og vev, øke effektiviteten av genoverføring, øke konsistensen av genlevering til et nøyaktig sted i pasientens DNA-sekvens og forske på nye sykdomsbekjempende applikasjoner for denne teknikken. Forskning har også tatt opp spørsmål om avvisning av det innsatte terapeutiske DNA og økt langsiktig effektivitet av genoverføring. Effektive, ikke-invasive metoder for å påvise genuttrykk i pasientens vev og celler etter in vivo genterapi har også blitt undersøkt.