Vad är genterapi in vivo?
in vivo genterapi är en process genom vilken den genetiska sammansättningen av celler förändras för att ge en terapeutisk effekt som förhindrar eller behandlar sjukdomar. Defekt eller saknat ärftligt material - DNA - i kärnan i patientens celler förändras eller ersätts av friska gener. Speciellt modifierade virus fungerar som bärare av det nya genetiska materialet och levererar det till patientens riktade celler eller vävnader. Överföringen av genetiskt material äger rum inom patientens kropp under in vivo -genterapi.
Processen med in vivo -genterapi är differentierad från ex vivo genterapi genom att den senare proceduren tar celler från patientens kropp, sätter in gener och odlar cellerna i laboratoriet snarare än inuti patientens kropp. Cellerna som innehåller det nya DNA återinförs senare till nödvändiga vävnader hos patienten. Den latinska termen ex vivo betyder "ur de levande" och in vivo betyder "i de levande." Denna behandling i allmänhetkräver extraktion och utbyte av patientens benmärg i två separata operationer.
Bärare eller vektorer som levererar det terapeutiska genetiska materialet är retrovirus, adenovirus, herpesvirus och andra virus. Virusens eget genetiska material avlägsnas eller inaktiveras, vilket gör dem ofarliga och oförmögna att överföra sjukdom. Det genetiska materialet ersätts sedan av de terapeutiska generna. Olika virus riktar sig till olika celler och vävnader i kroppen. De levererar det nya genetiska materialet på ett sätt som liknar den metod som används av sjukdomsframkallande virus när de injicerar gener i värdceller medan de överför en sjukdom.
genleverans är endast effektivt om att dela celler är inriktade. För de terapeutiska generna som levererades under in vivo -genterapi som ska uttryckas i vävnaden måste de sättas in i celler som genomgår mitos, processen för cell DIvision. Detta gör att det nya DNA kan spridas genom patientens vävnader. Efter att viruset levererar det nya DNA, dör eller attackeras av immunsystemet.
Läkare använder genterapi för att behandla olika cancerformer, ärftliga sjukdomar orsakade av en genetisk defekt, humant immunbristvirus (HIV) och andra sjukdomar. Tekniken fungerar bäst med sjukdomar som orsakas av enstaka defekta gener. Många kroniska sjukdomar orsakas av flera genstörningar och utgör en större utmaning.
in vivo genterapiforskning fokuserar på att perfektionera specifika vektorer för riktade celler och vävnader, öka effektiviteten i genöverföring, öka konsistensen av genleverans till en exakt plats i patientens DNA-sekvens och undersöka nya sjukdomsbekämpande tillämpningar för denna teknik. Forskning har också behandlat frågorna om avslag på det insatt terapeutiska DNA och ökat den långsiktiga effektiviteten av genöverföring. Effektiv, icke -invasivMetoder för att detektera genuttryck i patientens vävnader och celler efter in vivo -genterapi har också undersökts.