Vad är in vivo genterapi?
Genterapi in vivo är en process genom vilken den genetiska sammansättningen av celler förändras för att ge en terapeutisk effekt som förhindrar eller behandlar sjukdomar. Defekt eller saknat ärftligt material - DNA - i kärnan i patientens celler förändras eller ersätts av friska gener. Speciellt modifierade virus fungerar som bärare av det nya genetiska materialet och levererar det till patientens riktade celler eller vävnader. Överföringen av genetiskt material sker i patientens kropp under in vivo genterapi.
Processen för genterapi in vivo är differentierad från ex vivo genterapi genom att den senare proceduren tar celler från patientens kropp, infogar gener och odlar cellerna i laboratoriet snarare än inuti patientens kropp. Cellerna som innehåller det nya DNAet introduceras senare i de nödvändiga vävnaderna i patienten. Den latinska termen ex vivo betyder "ut ur det levande", och in vivo betyder "i det levande." Denna behandling kräver i allmänhet extraktion och utbyte av patientens benmärg i två separata operationer.
Bärarna eller vektorerna som levererar det terapeutiska genetiska materialet är retrovirus, adenovirus, herpesvirus och andra virus. Viruss eget genetiska material tas bort eller inaktiveras, vilket gör dem ofarliga och oförmögna att överföra sjukdom. Det genetiska materialet ersätts sedan av terapeutiska gener. Olika virus är riktade mot olika celler och vävnader i kroppen. De levererar det nya genetiska materialet på ett sätt som liknar metoden som används av sjukdomsframkallande virus när de injicerar gener i värdcellerna medan de överför en sjukdom.
Genleverans är effektiv endast om delningsceller är riktade. För att de terapeutiska gener som levereras under in vivo-genterapi ska uttryckas i vävnaden, måste de införas i celler som genomgår mitos, processen för celldelning. Detta tillåter att det nya DNA sprids genom patientens vävnader. Efter att viruset har levererat det nya DNA, dör det eller attackeras av immunsystemet.
Läkare använder genterapi för att behandla olika cancerformer, ärftliga sjukdomar orsakade av en genetisk defekt, humant immunbristvirus (HIV) och andra sjukdomar. Tekniken fungerar bäst med sjukdomar som orsakas av enstaka defekta gener. Många kroniska sjukdomar orsakas av flera genstörningar och utgör en större utmaning.
In vivo-genterapiforskning fokuserar på att perfektionera specifika vektorer för målinriktade celler och vävnader, öka effektiviteten för genöverföring, öka konsistensen för genleverans till en exakt plats i patientens DNA-sekvens och undersöka nya sjukdomskampande applikationer för denna teknik. Forskning har också behandlat frågorna om avstötning av det infogade terapeutiska DNA och ökar den långsiktiga effektiviteten av genöverföring. Effektiva, icke-invasiva metoder för att upptäcka genuttryck i patientens vävnader och celler efter in vivo-genterapi har också undersökts.