Hvad er in vivo genterapi?
Gentherapi in vivo er en proces, hvorved den genetiske sammensætning af celler ændres for at frembringe en terapeutisk effekt, der forhindrer eller behandler sygdomme. Defekt eller manglende arveligt materiale - DNA - i kernen i patientens celler ændres eller erstattes af sunde gener. Specielt modificerede vira fungerer som bærere af det nye genetiske materiale og leverer det til patientens målrettede celler eller væv. Overførslen af genetisk materiale finder sted i patientens krop under in vivo genterapi.
Processen med in vivo genterapi er differentieret fra ex vivo genterapi, idet den sidstnævnte procedure tager celler fra patientens krop, indsætter gener og dyrker cellerne i laboratoriet snarere end inden i patientens krop. Cellerne, der indeholder det nye DNA, introduceres senere til det nødvendige væv i patienten. Det latinske udtryk ex vivo betyder "ud af det levende", og in vivo betyder "i det levende." Denne behandling kræver generelt ekstraktion og udskiftning af patientens knoglemarv i to separate operationer.
Bærerne eller vektorerne, der leverer det terapeutiske genetiske materiale, er retrovira, adenovirus, herpesvirus og andre vira. Virussenes eget genetiske materiale fjernes eller inaktiveres, hvilket gør dem uskadelige og ude af stand til at overføre sygdom. Det genetiske materiale erstattes derefter af de terapeutiske gener. Forskellige vira er rettet mod forskellige celler og væv i kroppen. De leverer det nye genetiske materiale på en måde, der ligner den metode, der anvendes af sygdomsfremkaldende vira, når de injicerer gener i værtsceller, mens de overfører en sygdom.
Genlevering er kun effektiv, hvis delingsceller er målrettet. For at de terapeutiske gener, der leveres under in vivo genterapi, skal udtrykkes i vævet, skal de indsættes i celler, der gennemgår mitose, processen med celledeling. Dette gør det muligt for det nye DNA at sprede sig gennem patientens væv. Efter at virussen har leveret det nye DNA, dør det eller angribes af immunsystemet.
Medicinske fagfolk bruger genterapi til behandling af forskellige kræftformer, arvelige sygdomme forårsaget af en genetisk defekt, human immundefektvirus (HIV) og andre sygdomme. Teknikken fungerer bedst med sygdomme, der er forårsaget af enkelt defekte gener. Mange kroniske sygdomme er forårsaget af multiple genlidelser og udgør en større udfordring.
In vivo-genterapiforskning fokuserer på at perfektionere specifikke vektorer til målrettede celler og væv, øge effektiviteten af genoverførsel, øge konsistensen af genlevering til et nøjagtigt sted i patientens DNA-sekvens og undersøge nye sygdomsbekæmpende applikationer til denne teknik. Forskning har også behandlet spørgsmålene om afvisning af det indsatte terapeutiske DNA og øget den langsigtede effektivitet af genoverførsel. Effektive, ikke-invasive metoder til påvisning af genekspression i patientens væv og celler efter in vivo genterapi er også undersøgt.