Was ist In-vivo-Gentherapie?
In-vivo-Gentherapie ist ein Prozess, bei dem das Erbgut von Zellen verändert wird, um eine therapeutische Wirkung zu erzielen, die Krankheiten verhindert oder behandelt. Defektes oder fehlendes Erbgut - DNA - im Zellkern des Patienten wird verändert oder durch gesunde Gene ersetzt. Speziell modifizierte Viren fungieren als Träger des neuen genetischen Materials und leiten es an die Zielzellen oder -gewebe des Patienten weiter. Der Transfer von genetischem Material findet während der In-vivo-Gentherapie im Körper des Patienten statt.
Das Verfahren der In-vivo-Gentherapie unterscheidet sich von der Ex-vivo-Gentherapie dadurch, dass bei dem letzteren Verfahren Zellen aus dem Körper des Patienten entnommen werden, Gene eingesetzt werden und die Zellen im Labor und nicht im Körper des Patienten kultiviert werden. Die Zellen, die die neue DNA enthalten, werden später wieder in das notwendige Gewebe des Patienten eingeführt. Der lateinische Begriff ex vivo bedeutet „außerhalb der Lebenden“ und in vivo bedeutet „in den Lebenden“. Diese Behandlung erfordert im Allgemeinen die Extraktion und den Ersatz des Knochenmarks des Patienten in zwei getrennten Operationen.
Die Träger oder Vektoren, die das therapeutische genetische Material liefern, sind Retroviren, Adenoviren, Herpesviren und andere Viren. Das genetische Material der Viren wird entfernt oder inaktiviert, wodurch sie harmlos und nicht in der Lage sind, Krankheiten zu übertragen. Das genetische Material wird dann durch die therapeutischen Gene ersetzt. Verschiedene Viren zielen auf verschiedene Zellen und Gewebe im Körper. Sie liefern das neue genetische Material auf ähnliche Weise wie krankheitsverursachende Viren, wenn sie Gene in Wirtszellen injizieren, während sie eine Krankheit übertragen.
Die Genabgabe ist nur wirksam, wenn sich die Zellen teilen. Damit die therapeutischen Gene, die während der In-vivo-Gentherapie abgegeben werden, im Gewebe exprimiert werden, müssen sie in Zellen eingefügt werden, die einer Mitose unterliegen, dem Prozess der Zellteilung. Dadurch kann sich die neue DNA im Gewebe des Patienten ausbreiten. Nachdem das Virus die neue DNA abgegeben hat, stirbt es oder wird vom Immunsystem angegriffen.
Medizinische Fachkräfte setzen Gentherapie ein, um verschiedene Krebsarten, Erbkrankheiten, die durch einen genetischen Defekt verursacht werden, das Human Immunodeficiency Virus (HIV) und andere Krankheiten zu behandeln. Die Technik funktioniert am besten bei Krankheiten, die durch einzelne defekte Gene verursacht werden. Viele chronische Krankheiten werden durch multiple Genstörungen verursacht und stellen eine größere Herausforderung dar.
Die In-vivo-Gentherapieforschung konzentriert sich auf die Perfektionierung spezifischer Vektoren für Zielzellen und -gewebe, die Steigerung der Effizienz des Gentransfers, die Erhöhung der Konsistenz der Genabgabe an eine exakte Stelle in der DNA-Sequenz des Patienten und die Erforschung neuer Anwendungen zur Bekämpfung von Krankheiten für diese Technik. Die Forschung hat sich auch mit den Problemen der Abstoßung der inserierten therapeutischen DNA und der Erhöhung der langfristigen Wirksamkeit des Gentransfers befasst. Wirksame, nicht-invasive Methoden zum Nachweis der Genexpression in Geweben und Zellen des Patienten nach In-vivo-Gentherapie wurden ebenfalls untersucht.