Qu'est-ce que la thérapie génique in vivo?
La thérapie génique in vivo est un processus par lequel la composition génétique des cellules est modifiée pour produire un effet thérapeutique qui empêche ou traite les maladies. Matériau héréditaire défectueux ou manquant - ADN - dans le noyau des cellules du patient est modifié ou remplacé par des gènes sains. Les virus spécialement modifiés agissent comme des porteurs du nouveau matériel génétique, le fournissant aux cellules ou tissus ciblés du patient. Le transfert de matériel génétique se déroule dans le corps du patient pendant la thérapie génique in vivo.
Le processus de la thérapie génique in vivo se différencie de la thérapie génique ex vivo en ce que cette dernière procédure emmène les cellules du corps du patient, insérant des gènes et cultivant les cellules en laboratoire plutôt que dans le corps du patient. Les cellules contenant le nouvel ADN sont ensuite réintroduites aux tissus nécessaires du patient. Le terme latin ex vivo signifie «hors des vivants» et in vivo signifie «dans les vivants». Ce traitement généralementnécessite l'extraction et le remplacement de la moelle osseuse du patient dans deux chirurgies distinctes.
Les porteurs ou vecteurs livrant le matériel génétique thérapeutique sont des rétrovirus, des adénovirus, des virus de l'herpès et d'autres virus. Le matériel génétique des virus est éliminé ou inactivé, ce qui les rend inoffensifs et incapables de transmettre une maladie. Le matériel génétique est ensuite remplacé par les gènes thérapeutiques. Différents virus ciblent différentes cellules et tissus dans le corps. Ils délivrent le nouveau matériel génétique d'une manière similaire à la méthode utilisée par les virus de la maladie lorsqu'ils injectent des gènes dans les cellules hôtes tout en transmettant une maladie.
La livraison des gènes n'est efficace que si les cellules divisées sont ciblées. Pour les gènes thérapeutiques délivrés pendant la thérapie génique in vivo à exprimer dans le tissu, ils doivent être insérés dans des cellules qui subissent une mitose, le processus de diable diablevision. This allows the new DNA to spread through the patient’s tissues. After the virus delivers the new DNA, it dies or is attacked by the immune system.
Les professionnels de la santé utilisent la thérapie génique pour traiter divers cancers, maladies héréditaires causées par un défaut génétique, un virus de l'immunodéficience humaine (VIH) et d'autres maladies. The technique works best with diseases that are caused by single defective genes. Many chronic diseases are caused by multiple gene disorders and present a greater challenge.
La recherche sur la thérapie génique in vivo se concentre sur la perfectionnement des vecteurs spécifiques pour les cellules et les tissus ciblés, augmentant l'efficacité du transfert de gènes, augmentant la cohérence de l'administration de gènes à un emplacement exact dans la séquence d'ADN du patient et recherche de nouvelles applications contre les maladies pour cette technique. Research also has addressed the issues of rejection of the inserted therapeutic DNA and increasing the long-term effectiveness of gene transfer. Effective, noninvasivemethods of detecting gene expression in the patient’s tissues and cells after in vivo gene therapy also have been researched.