Qu'est-ce que la thérapie génique in vivo?
La thérapie génique in vivo est un processus par lequel la composition génétique des cellules est modifiée pour produire un effet thérapeutique qui prévient ou traite les maladies. Le matériel héréditaire défectueux ou manquant - ADN - dans le noyau des cellules du patient est modifié ou remplacé par des gènes sains. Des virus spécialement modifiés agissent en tant que porteurs du nouveau matériel génétique, le transmettant aux cellules ou tissus ciblés du patient. Le transfert de matériel génétique a lieu dans le corps du patient au cours de la thérapie génique in vivo.
Le processus de thérapie génique in vivo se différencie de la thérapie génique ex vivo en ce que cette dernière procédure prélève des cellules du corps du patient, insérant des gènes et cultivant les cellules au laboratoire plutôt qu'à l'intérieur du corps du patient. Les cellules contenant le nouvel ADN sont ensuite réintroduites dans les tissus nécessaires du patient. Le terme latin ex vivo signifie «hors du vivant» et in vivo , «dans le vivant». Ce traitement nécessite généralement l'extraction et le remplacement de la moelle osseuse du patient lors de deux chirurgies distinctes.
Les porteurs ou vecteurs délivrant le matériel génétique thérapeutique sont des rétrovirus, des adénovirus, des virus de l'herpès et d'autres virus. Le matériel génétique des virus est supprimé ou inactivé, ce qui les rend inoffensifs et incapables de transmettre des maladies. Le matériel génétique est ensuite remplacé par les gènes thérapeutiques. Différents virus ciblent différents types de cellules et de tissus dans le corps. Ils délivrent le nouveau matériel génétique d'une manière similaire à la méthode utilisée par les virus responsables de la maladie lorsqu'ils injectent des gènes dans des cellules hôtes lors de la transmission d'une maladie.
La délivrance de gènes n'est efficace que si les cellules en division sont ciblées. Pour que les gènes thérapeutiques délivrés au cours de la thérapie génique in vivo soient exprimés dans le tissu, ils doivent être insérés dans des cellules en cours de mitose, processus de division cellulaire. Cela permet au nouvel ADN de se propager à travers les tissus du patient. Après que le virus ait délivré le nouvel ADN, il meurt ou est attaqué par le système immunitaire.
Les professionnels de la santé ont recours à la thérapie génique pour traiter divers cancers, des maladies héréditaires causées par une anomalie génétique, le virus de l’immunodéficience humaine (VIH) et d’autres maladies. La technique fonctionne mieux avec les maladies causées par des gènes défectueux uniques. De nombreuses maladies chroniques sont causées par des désordres géniques multiples et représentent un défi plus important.
La recherche in vivo sur la thérapie génique vise à perfectionner des vecteurs spécifiques pour des cellules et des tissus ciblés, à accroître l'efficacité du transfert de gène, à accroître la cohérence de la délivrance du gène à un emplacement exact de la séquence d'ADN du patient et à rechercher de nouvelles applications pour cette technique. Les recherches ont également porté sur les problèmes de rejet de l'ADN thérapeutique inséré et sur l'augmentation de l'efficacité à long terme du transfert de gènes. Des méthodes efficaces et non invasives de détection de l'expression des gènes dans les tissus et les cellules du patient après une thérapie génique in vivo ont également été étudiées.