Wat is een weesgeneesmiddel?
Weesgeneesmiddelen zijn medicijnen die zijn ontwikkeld om een gezondheidsprobleem te behandelen dat relatief zeldzaam is. Omdat de potentiële markt voor het medicijn klein is, produceren of promoten farmaceutische bedrijven het weesgeneesmiddel niet in grote hoeveelheden. Vaak bieden overheden een soort stimulans aan de maker van het medicijn om een beperkte hoeveelheid te produceren voor gebruik bij de behandeling van de zeldzame ziekte.
In de Verenigde Staten is een weesgeneesmiddel een medicijn dat specifiek is ontworpen voor gebruik bij de behandeling van een medische aandoening die minder dan 200.000 mensen treft. Om farmaceutische bedrijven aan te moedigen om een beperkt aantal van deze medicijnen te produceren, biedt de Amerikaanse overheid voordelen zoals belastingvoordelen of een garantie voor marktexclusiviteit gedurende een bepaalde periode, vaak zeven jaar. Men denkt dat deze aanpak niet alleen helpt ervoor te zorgen dat het weesgeneesmiddel beschikbaar is wanneer dat nodig is, maar ook om een fabrikant in staat te stellen het rendement van het medicijn te maximaliseren, omdat geen andere medicijnfabrikant het medicijn gedurende die periode kan produceren en op de markt brengen.
Door de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen op deze manier aan te moedigen, maken regeringen het mogelijk voor kleine groepen burgers die te maken hebben met zeldzame ziekten nog steeds toegang te hebben tot medicatie die hen helpt deze relatief obscure aandoeningen te beheren of te genezen. Het voortdurende onderzoek tijdens de exclusiviteitsperiode kan ook extra toepassingen opleveren voor verschillende weesgeneesmiddelen. Dit zou de potentiële gebruikersbasis voor het medicijn vergroten en het mogelijk mogelijk maken dat het voldoende winstgevend wordt voor de fabrikant om het medicijn agressief op de markt te brengen als een behandeling voor verschillende aandoeningen in plaats van één.
De bijzonderheden van een door de overheid gesponsord weesgeneesmiddelenprogramma zullen van land tot land verschillen. Verschillende landen bieden farmaceutische bedrijven verschillende niveaus om jaarlijks kleine hoeveelheden weesgeneesmiddelen te produceren. In sommige gevallen kan overheidsfinanciering bijdragen aan onderzoek naar weesgeneesmiddelen tijdens de exclusiviteitsperiode. Regeringen kunnen ook een wet op weesgeneesmiddelen vaststellen die de juridische interpretatie beschrijft van wat als weesgeneesmiddel wordt beschouwd. De wetgeving kan ook de voorwaarden specificeren waaraan moet worden voldaan om belastingvoordelen en andere prikkels te ontvangen, en het aantal jaren bepalen dat de oorspronkelijke fabrikant exclusieve rechten heeft op de productie van het geneesmiddel.
In het verleden waren de pogingen van fabrikanten om informatie over weesgeneesmiddelen te verspreiden vooral gericht op het verstrekken van details over de geneesmiddelen aan medische professionals. Dit verandert echter door het wijdverbreide gebruik van internet. Tegenwoordig proberen medische professionals, evenals non-profitorganisaties, het publiek te informeren over de aard, symptomen en behandeling van zeldzame medische aandoeningen via informatieve websites, vaak met behulp van verbiage die voor de gemiddelde persoon gemakkelijk te begrijpen is.