Che cos'è un farmaco orfano?

I farmaci orfani sono farmaci sviluppati per trattare un problema di salute relativamente raro. Poiché il potenziale mercato del farmaco è basso, le aziende farmaceutiche non producono o promuovono il farmaco orfano in grandi quantità. Spesso, i governi offrono una sorta di incentivo al creatore del farmaco per produrre una quantità limitata per l'uso nel trattamento della malattia rara.

Negli Stati Uniti, un farmaco orfano è un farmaco specificamente progettato per l'uso nel trattamento di una condizione medica che colpisce meno di 200.000 persone. Al fine di incoraggiare le compagnie farmaceutiche a produrre un numero limitato di questi farmaci, il governo degli Stati Uniti fornirà benefici come agevolazioni fiscali o una garanzia di esclusività del mercato per un certo periodo di tempo, spesso sette anni. Si ritiene che questo approccio non solo aiuti a garantire la disponibilità del farmaco orfano quando necessario, ma anche a consentire a un produttore di massimizzare il rendimento del farmaco, poiché nessun altro produttore di farmaci può produrre e commercializzare il farmaco durante quel periodo.

Incoraggiando lo sviluppo di farmaci orfani in questo modo, i governi consentono a piccoli gruppi di cittadini che hanno a che fare con malattie rare di avere ancora accesso a farmaci che li aiuteranno a gestire o curare queste condizioni relativamente oscure. La continua ricerca durante il periodo di esclusività può anche fornire usi aggiuntivi per vari farmaci orfani. Ciò amplificherebbe la base di utenti potenziali per il medicinale e forse consentirebbe a quest'ultimo di diventare abbastanza redditizio da consentire al produttore di commercializzare il farmaco in modo aggressivo come trattamento per diverse afflizioni piuttosto che una.

Le specifiche di un programma di droga orfana sponsorizzato dal governo varieranno da un paese all'altro. Nazioni diverse offrono diversi livelli di incentivi per le aziende farmaceutiche a produrre piccole quantità di un farmaco orfano ogni anno. In alcuni casi, i finanziamenti del governo possono aiutare a sostenere la ricerca sui farmaci orfani durante il periodo di esclusività. I governi possono anche adottare una legge sulle droghe orfane che enuncia l'interpretazione legale di quella che è considerata una droga orfana. La legislazione può anche specificare le condizioni che devono essere soddisfatte per ricevere agevolazioni fiscali e altri incentivi e stabilire il numero di anni in cui il produttore originale avrà diritti esclusivi sulla produzione del medicinale.

In passato, i tentativi dei produttori di distribuire informazioni sui farmaci orfani si concentravano principalmente nel fornire ai professionisti medici dettagli sui medicinali. Tuttavia, questo sta cambiando a causa dell'uso diffuso di Internet. Oggi, i professionisti medici, così come le agenzie senza scopo di lucro, cercano di educare il pubblico sulla natura, i sintomi e il trattamento di rare condizioni mediche attraverso siti web informativi, spesso usando verbosità che è facile da capire per la persona media.