Co to jest lek sierocy?
Leki sieroce to leki opracowane w celu leczenia stosunkowo rzadkiego problemu zdrowotnego. Ponieważ potencjalny rynek leków jest niewielki, firmy farmaceutyczne nie produkują ani nie promują sierocego leku w dużych ilościach. Często rządy oferują twórcom leków zachętę do wyprodukowania ograniczonej ilości do wykorzystania w leczeniu rzadkiej choroby.
W Stanach Zjednoczonych lek sierocy jest lekiem specjalnie zaprojektowanym do stosowania w leczeniu stanu chorobowego, który dotyka mniej niż 200 000 osób. Aby zachęcić firmy farmaceutyczne do produkcji ograniczonych partii tych leków, rząd USA zapewni korzyści, takie jak ulgi podatkowe lub gwarancja wyłączności rynkowej przez pewien okres czasu, często siedem lat. Uważa się, że takie podejście nie tylko pomaga zapewnić dostępność leku sierocego w razie potrzeby, ale także pozwala producentowi zmaksymalizować zwrot z leku, ponieważ żaden inny producent leków nie może wyprodukować i sprzedać leku w tym okresie.
Zachęcając w ten sposób do opracowywania leków sierocych, rządy umożliwiają małym grupom obywateli, które mają do czynienia z rzadkimi chorobami, nadal dostęp do leków, które pomogą im poradzić sobie lub wyleczyć te stosunkowo niejasne warunki. Ciągłe badania w okresie wyłączności mogą również przynieść dodatkowe zastosowania dla różnych leków sierocych. Pozwoliłoby to poszerzyć potencjalną bazę użytkowników tego leku i być może pozwoliłoby na uzyskanie wystarczającej rentowności, aby producent mógł agresywnie sprzedawać lek jako leczenie kilku różnych dolegliwości, a nie jednego.
Specyfika sponsorowanego przez rząd programu leków sierocych będzie się różnić w zależności od kraju. Różne narody oferują różne poziomy zachęt dla firm farmaceutycznych do produkowania niewielkich ilości sierocego leku rocznie. W niektórych przypadkach fundusze rządowe mogą pomóc w badaniach nad lekami sierocymi w okresie wyłączności. Rządy mogą również przyjąć ustawę o lekach sierocych, która określa interpretację prawną tego, co uważa się za lek sierocy. Ustawodawstwo może również określać warunki, które należy spełnić, aby uzyskać ulgi podatkowe i inne zachęty, oraz określać liczbę lat, w których pierwotny producent będzie miał wyłączne prawa do produkcji leku.
W przeszłości próby rozpowszechniania informacji o lekach sierocych przez producentów koncentrowały się przede wszystkim na dostarczaniu pracownikom służby zdrowia szczegółowych informacji na temat leków. Zmienia się to jednak ze względu na powszechne korzystanie z Internetu. Dzisiaj specjaliści medyczni, a także agencje non-profit, starają się edukować społeczeństwo na temat natury, objawów i leczenia rzadkich schorzeń za pośrednictwem informacyjnych stron internetowych, często za pomocą słownika łatwego do zrozumienia dla przeciętnego człowieka.