Hvad er et forældreløst stof?

Forældreløse lægemidler er medicin, der er udviklet til at behandle et helbredsmæssigt problem, der er relativt sjældent. Da det potentielle marked for medicinen er lavt, producerer eller promoverer lægemiddelfirmaer ikke det forældreløse stof i store mængder. Ofte tilbyder regeringer en form for incitament til skaberen af ​​medicinen til at fremstille en begrænset mængde til brug i behandling af den sjældne sygdom.

I USA er et forældreløst stof et medicin, der specifikt er designet til brug i behandlingen af ​​en medicinsk tilstand, der rammer mindre end 200.000 mennesker. For at tilskynde lægemiddelfirmaer til at producere begrænsede partier af disse stoffer vil den amerikanske regering give fordele såsom skattelettelser eller en garanti for markedseksklusivitet i en bestemt periode, ofte syv år. Denne fremgangsmåde antages ikke kun at hjælpe med at sikre, at det forældreløse stof er tilgængeligt, når det er nødvendigt, men også for at give en producent mulighed for at maksimere afkastet på medicinen, da ingen anden lægemiddelfabrikant kan producere og markedsføre medicinen i denne periode.

Ved at tilskynde til udvikling af forældreløse lægemidler på denne måde gør regeringerne det muligt for små grupper af borgere, der beskæftiger sig med sjældne sygdomme, stadig adgang til medicin, der vil hjælpe dem med at håndtere eller helbrede disse relativt obskure forhold. Den fortsatte forskning i eksklusivitetsperioden kan også give yderligere anvendelser til forskellige forældreløse lægemidler. Dette ville udvide den potentielle brugerbase for medicinen og muligvis give den mulighed for at blive rentabel nok til, at producenten aggressivt markedsfører lægemidlet som en behandling for flere forskellige lidelser snarere end en.

Specifikationerne i et regeringssponsoreret lægemiddelprogram til sjældne sygdomme varierer fra land til land. Forskellige nationer tilbyder forskellige niveauer af incitamenter for medicinalfirmaer til at producere små mængder af et forældreløst lægemiddel årligt. I nogle tilfælde kan statslige finansieringer hjælpe med at understøtte forældreløs stofforskning i eksklusivitetsperioden. Regeringer kan også vedtage en forældreløs narkotikalov, der præciserer den lovlige fortolkning af, hvad der anses for at være et forældreløst stof. Lovgivningen kan også specificere de betingelser, der skal være opfyldt for at modtage skattelettelser og andre incitamenter, og angive det antal år, som den originale producent har eksklusive rettigheder til produktionen af ​​medicinen.

I tidligere tider fokuserede fabrikantens forsøg på at distribuere information om lægemidler til sjældne sygdomme primært på at give medicinske fagfolk oplysninger om lægemidlerne. Dette ændrer sig imidlertid på grund af den udbredte brug af Internettet. I dag forsøger medicinske fagfolk såvel som non-profit bureauer at uddanne offentligheden om arten, symptomerne og behandlingen af ​​sjældne medicinske tilstande via informationswebsteder, ofte ved hjælp af verbiage, der er let for den gennemsnitlige person at forstå.