Co je léčivý přípravek pro vzácná onemocnění?
Léčiva pro vzácná onemocnění jsou léky, které jsou vyvinuty k léčbě zdravotního problému, který je relativně vzácný. Vzhledem k tomu, že potenciální trh s léčivem je nízký, farmaceutické společnosti nevyrábějí a propagují léčivo pro vzácná onemocnění ve velkém množství. Vlády často nabízejí tvůrci léku nějaký stimul k výrobě omezeného množství pro použití při léčbě vzácných onemocnění.
Ve Spojených státech je léčivo pro vzácná onemocnění lék, který je speciálně navržen pro použití při léčbě zdravotního stavu, který postihuje méně než 200 000 lidí. S cílem povzbudit farmaceutické společnosti, aby vyráběly omezené množství těchto drog, poskytne americká vláda výhody, jako jsou daňové úlevy nebo záruka exkluzivity trhu po určitou dobu, často sedm let. Tento přístup má pomoci nejen zajistit, že léčivo pro vzácná onemocnění je k dispozici v případě potřeby, ale také umožnit výrobci maximalizovat návratnost léčiva, protože žádný jiný výrobce léčiv nemůže během tohoto období vyrábět a uvádět na trh léky.
Tím, že tímto způsobem podporují vývoj léčiv pro vzácná onemocnění, vlády umožňují malým skupinám občanů, kteří se zabývají vzácnými onemocněními, mít stále přístup k lékům, které jim pomohou zvládat nebo léčit tyto relativně nejasné stavy. Pokračující výzkum v období exkluzivity může také přinést další využití pro různé osiřelé drogy. To by rozšířilo potenciální uživatelskou základnu pro léčivo a možná by umožnilo, aby se stala dostatečně ziskovou pro výrobce, aby agresivně prodával lék jako léčbu několika různých utrpení, spíše než jednoho.
Specifika státem sponzorovaného drogového programu pro vzácná onemocnění se v jednotlivých zemích liší. Různé země nabízejí různým úrovním pobídek pro farmaceutické společnosti, aby ročně vyráběly malá množství osiřelé drogy. V některých případech může státní financování pomoci podpořit výzkum léčivých přípravků pro vzácná onemocnění během období exkluzivity. Vlády mohou také přijmout zákon o léčivých přípravcích pro vzácná onemocnění, který stanoví právní výklad toho, co se považuje za léčivo pro vzácná onemocnění. Právní předpisy mohou rovněž stanovit podmínky, které musí být splněny, aby bylo možné získat daňové úlevy a jiné pobídky, a stanovit počet let, kdy bude mít původní výrobce výlučná práva na výrobu léčiva.
V minulosti se pokusy výrobců o distribuci informací o léčivých přípravcích pro vzácná onemocnění zaměřovaly především na poskytování podrobných informací o léčivých přípravcích zdravotnickým pracovníkům. To se však mění kvůli rozšířenému používání internetu. V dnešní době se zdravotničtí odborníci i neziskové agentury snaží informovat veřejnost o povaze, příznacích a léčbě vzácných zdravotních stavů prostřednictvím informačních webových stránek, často využívají verbování, které je pro průměrného člověka snadno pochopitelné.