O que é um medicamento órfão?

Medicamentos órfãos são medicamentos desenvolvidos para tratar um problema de saúde que é relativamente raro. Como o mercado potencial do medicamento é baixo, as empresas farmacêuticas não produzem ou promovem o medicamento órfão em grandes quantidades. Freqüentemente, os governos oferecem algum tipo de incentivo ao criador do medicamento para fabricar uma quantidade limitada para uso no tratamento da doença rara.

Nos Estados Unidos, um medicamento órfão é um medicamento especificamente projetado para uso no tratamento de uma condição médica que afeta menos de 200.000 pessoas. Para incentivar as empresas farmacêuticas a produzir lotes limitados desses medicamentos, o governo dos EUA fornecerá benefícios como incentivos fiscais ou garantia de exclusividade de mercado por um determinado período de tempo, geralmente sete anos. Pensa-se que esta abordagem não apenas ajude a garantir que o medicamento órfão esteja disponível quando necessário, mas também permita que um fabricante maximize o retorno do medicamento, já que nenhum outro fabricante de medicamentos pode produzir e comercializar o medicamento durante esse período.

Ao incentivar o desenvolvimento de medicamentos órfãos dessa maneira, os governos possibilitam que pequenos grupos de cidadãos que estão lidando com doenças raras ainda tenham acesso a medicamentos que os ajudarão a gerenciar ou curar essas condições relativamente obscuras. A pesquisa contínua durante o período de exclusividade também pode produzir usos adicionais para vários medicamentos órfãos. Isso ampliaria a base de usuários em potencial do medicamento e possivelmente permitiria que ele se tornasse lucrativo o suficiente para o fabricante comercializar agressivamente o medicamento como um tratamento para várias aflições diferentes em vez de uma.

As especificidades de um programa de medicamentos órfãos patrocinado pelo governo variam de um país para outro. Diferentes nações oferecem diferentes níveis de incentivo para as empresas farmacêuticas produzirem pequenas quantidades de um medicamento órfão anualmente. Em alguns casos, o financiamento do governo pode ajudar a apoiar a pesquisa sobre medicamentos órfãos durante o período de exclusividade. Os governos também podem adotar uma lei sobre drogas órfãs que especifique a interpretação legal do que é considerado uma droga órfã. A legislação também pode especificar as condições que devem ser atendidas para receber incentivos fiscais e outros incentivos e definir o número de anos em que o fabricante original terá direitos exclusivos para a produção do medicamento.

No passado, as tentativas dos fabricantes de distribuir informações sobre medicamentos órfãos focavam principalmente em fornecer aos profissionais médicos detalhes sobre os medicamentos. No entanto, isso está mudando devido ao uso generalizado da Internet. Hoje, profissionais médicos, bem como agências sem fins lucrativos, procuram educar o público sobre a natureza, sintomas e tratamento de raras condições médicas por meio de sites informativos, geralmente usando palavrões fáceis de entender para as pessoas comuns.