Was ist ein Orphan Drug?
Orphan Drugs sind Medikamente, die entwickelt wurden, um ein relativ seltenes Gesundheitsproblem zu behandeln. Da der potenzielle Markt für das Arzneimittel gering ist, stellen die Arzneimittelhersteller das Arzneimittel für seltene Leiden nicht in großen Mengen her oder fördern es nicht. Oft bieten die Regierungen dem Hersteller des Medikaments einen Anreiz, eine begrenzte Menge zur Behandlung der seltenen Krankheit herzustellen.
In den USA ist ein Orphan Drug ein Medikament, das speziell für die Behandlung von Krankheiten entwickelt wurde, die weniger als 200.000 Menschen betreffen. Um die Pharmaunternehmen zu ermutigen, nur eine begrenzte Menge dieser Medikamente herzustellen, wird die US-Regierung für einen bestimmten Zeitraum, häufig sieben Jahre, Vorteile wie Steuererleichterungen oder die Garantie der Marktexklusivität gewähren. Es wird davon ausgegangen, dass dieser Ansatz nicht nur dazu beiträgt, sicherzustellen, dass das Orphan Drug bei Bedarf verfügbar ist, sondern es einem Hersteller auch ermöglicht, die Rendite des Arzneimittels zu maximieren, da kein anderer Arzneimittelhersteller das Arzneimittel in diesem Zeitraum herstellen und vermarkten kann.
Indem Regierungen auf diese Weise die Entwicklung von Orphan Drugs fördern, ermöglichen sie kleinen Gruppen von Bürgern, die mit seltenen Krankheiten zu tun haben, weiterhin Zugang zu Medikamenten, die ihnen helfen, diese relativ dunklen Zustände zu behandeln oder zu heilen. Die fortgesetzte Forschung während des Exklusivitätszeitraums kann auch zu zusätzlichen Verwendungen für verschiedene Orphan Drugs führen. Dies würde die potenzielle Anwenderbasis des Arzneimittels erweitern und es möglicherweise rentabel genug machen, damit der Hersteller das Arzneimittel aggressiv als Behandlung für mehrere verschiedene Leiden anstatt für eines vermarkten kann.
Die Besonderheiten eines staatlich geförderten Orphan Drug-Programms sind von Land zu Land unterschiedlich. Verschiedene Nationen bieten Arzneimittelherstellern unterschiedliche Anreize, jährlich kleine Mengen eines Orphan Drugs zu produzieren. In einigen Fällen kann die staatliche Finanzierung dazu beitragen, die Forschung zu Orphan Drugs während der Ausschließlichkeitsfrist zu unterstützen. Regierungen können auch ein Orphan Drug-Gesetz verabschieden, das die rechtliche Auslegung dessen festlegt, was als Orphan Drug gilt. In den Rechtsvorschriften können auch die Bedingungen festgelegt werden, die erfüllt sein müssen, um Steuervergünstigungen und andere Anreize zu erhalten, und die Anzahl der Jahre, in denen der ursprüngliche Hersteller ausschließliche Rechte an der Herstellung des Arzneimittels hat.
In der Vergangenheit konzentrierten sich die Versuche der Hersteller, Informationen über Arzneimittel für seltene Leiden zu verbreiten, in erster Linie darauf, den Ärzten Einzelheiten zu den Arzneimitteln zur Verfügung zu stellen. Dies ändert sich jedoch aufgrund der weit verbreiteten Nutzung des Internets. Heutzutage versuchen sowohl Mediziner als auch gemeinnützige Organisationen, die Öffentlichkeit über die Natur, die Symptome und die Behandlung seltener Erkrankungen auf informativen Websites zu informieren. Dabei wird häufig eine Sprache verwendet, die für den Durchschnittsbürger leicht verständlich ist.