Vad är ett orphan Drug?

Orphan drugs är mediciner som utvecklas för att behandla en hälsoproblem som är relativt sällsynt. Eftersom den potentiella marknaden för läkemedlet är låg, producerar eller marknadsför läkemedelsföretagen inte särläkemedlet i stora mängder. Ofta erbjuder regeringar ett slags incitament till skaparen av medicinen att tillverka en begränsad mängd för användning vid behandling av den sällsynta sjukdomen.

I USA är ett särläkemedel ett läkemedel som är specifikt utformat för användning vid behandling av ett medicinskt tillstånd som påverkar mindre än 200 000 människor. För att uppmuntra läkemedelsföretag att producera begränsade mängder av dessa läkemedel kommer den amerikanska regeringen att tillhandahålla fördelar som skattelättnader eller en garanti för marknadseksklusivitet under en viss tid, ofta sju år. Detta tillvägagångssätt tros inte bara bidra till att säkerställa att särläkemedlet är tillgängligt vid behov, utan också för att tillåta en tillverkare att maximera avkastningen på läkemedlet, eftersom ingen annan läkemedeltillverkare kan producera och marknadsföra läkemedlet under den perioden.

Genom att uppmuntra utveckling av särläkemedel på detta sätt gör regeringarna det möjligt för små grupper av medborgare som hanterar sällsynta sjukdomar att fortfarande ha tillgång till medicinering som hjälper dem att hantera eller bota dessa relativt obekväma förhållanden. Den fortsatta forskningen under exklusivitetsperioden kan också ge ytterligare användningar för olika särläkemedel. Detta skulle utöka den potentiella användarbasen för läkemedlet och möjligen göra det möjligt att bli tillräckligt lönsamt för att tillverkaren aggressivt saluför läkemedlet som en behandling för flera olika lidelser snarare än en.

Specifikationerna för ett statligt sponsrat särläkemedelsprogram kommer att variera från land till land. Olika nationer erbjuder olika nivåer av incitament för läkemedelsföretag att producera små mängder av ett särläkemedel årligen. I vissa fall kan statlig finansiering hjälpa till att stödja forskning om särläkemedel under exklusivitetsperioden. Regeringar kan också anta en särläkemedelslag som beskriver den lagliga tolkningen av vad som anses vara ett särläkemedel. Lagstiftningen kan också specificera de villkor som måste uppfyllas för att få skattelättnader och andra incitament och fastställa antalet år som den ursprungliga tillverkaren kommer att ha exklusiva rättigheter till produktionen av läkemedlet.

Tidigare fokuserade tillverkarnas försök att sprida information om särläkemedel främst på att ge läkare med information om läkemedlen. Detta förändras dock på grund av den utbredda användningen av Internet. Idag försöker läkare och icke-vinstdrivande byråer att utbilda allmänheten om karaktär, symtom och behandling av sällsynta medicinska tillstånd via informationswebbplatser, ofta med hjälp av ord som är lätt för den genomsnittliga personen att förstå.