Hva er et foreldreløst stoff?

Foreldreløse medisiner er medisiner som er utviklet for å behandle et helseproblem som er relativt sjeldent. Fordi det potensielle markedet for medisinen er lite, produserer eller promoterer ikke legemiddelfirmaer det foreldreløse stoffet i store mengder. Ofte tilbyr myndighetene et slags insentiv til skaperen av medisiner til å produsere en begrenset mengde til bruk i behandling av den sjeldne sykdommen.

I USA er et foreldreløst legemiddel et medisin som er spesielt designet for bruk i behandling av en medisinsk tilstand som rammer mindre enn 200 000 mennesker. For å oppmuntre legemiddelfirmaer til å produsere begrensede mengder av disse stoffene, vil den amerikanske regjeringen gi fordeler som skattelettelser eller en garanti for eksklusivitet i markedet i en viss periode, ofte syv år. Det er antatt at denne tilnærmingen ikke bare er med på å sikre at det foreldreløse stoffet er tilgjengelig når det er nødvendig, men også for å la en produsent maksimere avkastningen på medisinen, siden ingen annen legemiddelprodusent kan produsere og markedsføre medisinen i løpet av denne perioden.

Ved å oppmuntre til utvikling av foreldreløse medikamenter på denne måten, gjør regjeringer det mulig for små grupper av borgere som har å gjøre med sjeldne sykdommer, fortsatt å ha tilgang til medisiner som vil hjelpe dem å håndtere eller kurere disse relativt dunkle forholdene. Den fortsatte forskningen i eksklusivitetsperioden kan også gi ytterligere bruk for forskjellige foreldreløse medisiner. Dette vil utvide den potensielle brukerbasen for medisinen og muligens gi den muligheten til å bli lønnsom nok til at produsenten aggressivt markedsfører legemidlet som en behandling for flere forskjellige plager i stedet for en.

Spesifikasjonene i et statlig sponset foreldreløst medisinprogram vil variere fra land til land. Ulike nasjoner tilbyr forskjellige nivåer av insentiver for legemiddelfirmaer å produsere små mengder foreldreløst legemiddel årlig. I noen tilfeller kan statlig finansiering hjelpe med å støtte foreldreløs medisinforskning i eksklusivitetsperioden. Regjeringer kan også vedta en foreldreløs narkotikalov som uttaler lovlig tolkning av det som anses å være et foreldreløst medikament. Lovverket kan også spesifisere vilkårene som må være oppfylt for å motta skattelettelser og andre insentiver, og angi antall år den opprinnelige produsenten vil ha eksklusive rettigheter til produksjon av medisinen.

Tidligere fokuserte produsentens forsøk på å distribuere informasjon om foreldreløse medisiner først og fremst på å gi medisinsk fagpersonell detaljer om medisinene. Dette endrer seg imidlertid på grunn av den utbredte bruken av Internett. I dag forsøker medisinsk fagpersonell, så vel som ideelle organisasjoner, å utdanne publikum om natur, symptomer og behandling av sjeldne medisinske tilstander via informasjonsnettsteder, ofte ved hjelp av ordbruk som er lett for den gjennomsnittlige personen å forstå.