Jaké jsou výhody a nevýhody genové terapie pro hemofilii?
Použití genové terapie pro léčbu hemofilie je v mnoha ohledech slibnou možností, ale má také některé nevýhody. Na druhé straně je hemofilie ideální genetickou poruchou k léčbě tímto způsobem, protože se vyskytuje v důsledku jediné genetické vady. Tento typ léčby lze považovat za úspěšný, i když má za následek pouze minimální zvýšení koagulačních faktorů v krvi, protože to je pro pacienty stále obrovským přínosem. Na druhé straně výsledky v klinických studiích s lidskými testovanými subjekty byly nekonzistentní. Existuje také riziko, že tělo pacienta vyvine protilátky proti virovým vektorům použitým k dodávání genetického materiálu do buněk.
Jedním z hlavních přínosů genové terapie hemofilie je způsob onemocnění. Pokud jde o genetickou poruchu, je to celkem jednoduché, způsobené jedním známým genetickým defektem, který omezuje schopnost těla vytvářet koagulační faktory v krvi. Na rozdíl od jiných genetických chorob, která mohou zahrnovat četné defekty, je hemofilie relativně snadná pro genovou terapii.
Dalším důvodem, proč je genová terapie pro hemofilii tak slibná, je to, že i minimální úspěch v postupu může znamenat významné zlepšení kvality života pacientů. V některých testech vedla terapie k mírnému zvýšení koagulačních faktorů v krvi, výrazně pod normální hodnotu, ale doba potřebná k srážení krve subjektu se významně snížila. Lidé, kteří vidí taková vylepšení, mohou být schopni jít po dlouhou dobu, aniž by doplňovali infuze faktoru srážlivosti.
Genová terapie pro hemofilii však není vše pozitivní, protože výsledky léčby jsou spíše nekonzistentní. Bylo provedeno mnoho studií na zvířatech, často s dobrými výsledky, ale to nepřineslo podobné výsledky u lidí. Různé způsoby podávání prostřednictvím různých typů virových vektorů, jakož i různé dávky, vedly ke smíšeným výsledkům, přičemž stále úspěšný způsob léčby se stále ukazuje jako nepolapitelný.
Způsob léčby je dalším koncem, pokud jde o genovou terapii hemofilie. Aby se genetický materiál dostal k buňkám, je nutné jej připojit k virům, které se potom vstříknou do těla, aby mohly tyto buňky napadnout. V některých případech to může u pacienta vyvolat imunitní odpověď. Jeho tělo pak může produkovat protilátky, které ničí viry a zastavují tak léčbu.