Jakie są zalety i wady terapii genowej hemofilii?

Stosowanie terapii genowej leczenia hemofilii jest pod wieloma względami obiecującą opcją, ale ma również pewne wady.Po stronie pro hemofilia jest idealnym zaburzeniem genetycznym do leczenia w ten sposób, ponieważ występuje z powodu pojedynczej wady genetycznej.Ten rodzaj leczenia można uznać za udane, nawet jeśli powoduje to jedynie minimalny wzrost współczynników krzepnięcia we krwi, ponieważ jest to nadal ogromna korzyść dla pacjentów.Po stronie Con wyniki w badaniach klinicznych z osobami testowymi ludzkimi były niespójne.Istnieje również ryzyko, że organizm pacjentów rozwinie przeciwciała w wektorach wirusowych stosowanych do dostarczania materiału genetycznego do komórek.

Jednym z głównych zalet terapii genowej hemofilii jest sposób, w jaki występuje choroba.Jeśli chodzi o zaburzenie genetyczne, jest to dość proste, spowodowane przez jedną znaną wadę genetyczną, która ogranicza zdolność ciała do generowania czynników krzepnięcia we krwi.W przeciwieństwie do innych chorób genetycznych, które mogą obejmować liczne wady, hemofilia jest stosunkowo łatwa do celowania w terapię genową.

Kolejny powód, dla którego terapia genowa hemofilii jest tak obiecujące, że nawet minimalny sukces z procedury może oznaczać znaczną poprawę jakości życia u pacjentów.W niektórych testach terapia doprowadziła do niewielkiego wzrostu współczynników krzepnięcia we krwi, znacznie poniżej normy, ale czas potrzebny na zakrzep krwi znacznie zmniejszył się.Ludzie, którzy widzą takie ulepszenia, mogą być w stanie spędzić długi czas bez dodatkowych wlewy współczynnika krzepnięcia.

Terapia genowa hemofilii nie jest jednak pozytywna, ponieważ wyniki leczenia są raczej niespójne.Przeprowadzono wiele badań na temat zwierząt, często z dobrymi wynikami, ale nie przełożyło się to na podobne wyniki u ludzi.Różne metody dostarczania poprzez różne rodzaje wektorów wirusowych, a także różne dawki, doprowadziły do mieszanych wyników, a konsekwentnie skuteczna metoda leczenia nadal okazuje.Aby uzyskać materiał genetyczny do komórek, konieczne jest przyczepienie go do wirusów, które są następnie wstrzykiwane do organizmu, aby mogły atakować te komórki.W niektórych przypadkach może to wywołać odpowiedź immunologiczną u pacjenta.Jego ciało może następnie wytwarzać przeciwciała, które niszczą wirusy, powstrzymując leczenie od występowania.