Jakie są zalety i wady terapii genowej hemofilii?

Zastosowanie terapii genowej w leczeniu hemofilii jest pod wieloma względami obiecującą opcją, ale ma również pewne wady. Z drugiej strony, hemofilia jest idealnym zaburzeniem genetycznym do leczenia w ten sposób, ponieważ występuje z powodu pojedynczej wady genetycznej. Ten rodzaj leczenia można uznać za udany, nawet jeśli powoduje on jedynie minimalny wzrost czynników krzepnięcia krwi, ponieważ nadal stanowi to ogromną korzyść dla pacjentów. Przeciwnie, wyniki badań klinicznych z udziałem osób testujących na ludziach były niespójne. Istnieje również ryzyko, że ciało pacjenta wytworzy przeciwciała przeciwko wektorom wirusowym wykorzystywanym do dostarczania materiału genetycznego do komórek.

Jedną z głównych zalet terapii genowej hemofilii jest sposób jej wystąpienia. Jeśli chodzi o zaburzenie genetyczne, jest to dość proste, spowodowane jedną znaną wadą genetyczną, która ogranicza zdolność organizmu do generowania czynników krzepnięcia krwi. W przeciwieństwie do innych chorób genetycznych, które mogą obejmować wiele wad, hemofilia jest stosunkowo łatwa w leczeniu genowym.

Innym powodem, dla którego terapia genowa hemofilii jest tak obiecująca, jest to, że nawet minimalny sukces zabiegu może oznaczać znaczną poprawę jakości życia pacjentów. W niektórych testach terapia doprowadziła do nieznacznego wzrostu czynników krzepnięcia krwi, znacznie poniżej normy, ale czas potrzebny do krzepnięcia krwi pacjenta znacznie się zmniejszył. Ludzie, którzy zauważą taką poprawę, mogą być w stanie przejść przez długi czas bez dodatkowych wlewów czynnika krzepnięcia.

Terapia genowa hemofilii nie jest jednak pozytywna, ponieważ wyniki leczenia są raczej niespójne. Przeprowadzono wiele badań na zwierzętach, często z dobrymi wynikami, ale nie przełożyło się to na podobne wyniki u ludzi. Różne metody dostarczania za pomocą różnych rodzajów wektorów wirusowych, a także różne dawki, doprowadziły do ​​mieszanych wyników, a konsekwentnie skuteczna metoda leczenia wciąż okazuje się nieuchwytna.

Metoda leczenia to kolejna wada, jeśli chodzi o terapię genową hemofilii. Aby dostarczyć materiał genetyczny do komórek, konieczne jest dołączenie go do wirusów, które są następnie wstrzykiwane do organizmu, aby mogły zaatakować te komórki. W niektórych przypadkach może to wywołać odpowiedź immunologiczną u pacjenta. Jego ciało może następnie wytwarzać przeciwciała, które niszczą wirusy, uniemożliwiając leczenie.