Jakie są zalety i wady terapii genowej hemofilii?
Zastosowanie terapii genowej leczenia hemofilii jest pod wieloma względami obiecującą opcją, ale ma również pewne wady. Po stronie pro hemofilia jest idealnym zaburzeniem genetycznym do leczenia w ten sposób, ponieważ występuje z powodu pojedynczej wady genetycznej. Ten rodzaj leczenia można uznać za udane, nawet jeśli powoduje to jedynie minimalny wzrost współczynników krzepnięcia we krwi, ponieważ jest to nadal ogromna korzyść dla pacjentów. Po stronie Con wyniki w badaniach klinicznych z osobami testowymi ludzkimi były niespójne. Istnieje również ryzyko, że ciało pacjenta rozwinie przeciwciała w wektorach wirusowych stosowanych do dostarczania materiału genetycznego do komórek.
Jednym z głównych zalet terapii genowej hemofilii jest sposób, w jaki występuje choroba. Jeśli chodzi o zaburzenie genetyczne, jest to dość proste, spowodowane przez jedną znaną wadę genetyczną, która ogranicza zdolność organizmu do generowania czynników krzepnięcia we krwi. W przeciwieństwie do innych chorób genetycznych, które mogą obejmować liczne wady, hemofilia jest relałatwo łatwo kierować do terapii genowej.
Innym powodem, dla którego terapia genowa hemofilii jest tak obiecująca, jest to, że nawet minimalny sukces z procedury może oznaczać znaczną poprawę jakości życia u pacjentów. W niektórych testach terapia doprowadziła do niewielkiego wzrostu współczynników krzepnięcia we krwi, znacznie poniżej normy, ale czas potrzebny na zakrzep pod względem skrzepu znacznie się zmniejszył. Ludzie, którzy widzą takie ulepszenia, mogą być w stanie spędzić długi czas bez dodatkowych wlewy współczynnika krzepnięcia.
Terapia genowa hemofilii nie jest jednak pozytywna, ponieważ wyniki leczenia są raczej niespójne. Przeprowadzono wiele badań na temat zwierząt, często z dobrymi wynikami, ale nie przełożyło się to na podobne wyniki u ludzi. Różne metody dostarczania poprzez różne typy wektorów wirusowych, a także różne dawki, doprowadziły do mieszaniaWyniki, z konsekwentnie skuteczną metodą leczenia, wciąż okazuje się nieuchwytne.
Metoda leczenia jest kolejnym CON, jeśli chodzi o terapię genową hemofilii. Aby uzyskać materiał genetyczny do komórek, konieczne jest przyczepienie go do wirusów, które są następnie wstrzykiwane do organizmu, aby mogły atakować te komórki. W niektórych przypadkach może to wywołać odpowiedź immunologiczną u pacjenta. Jego ciało może następnie wytwarzać przeciwciała, które niszczą wirusy, powstrzymując leczenie od występowania.