Quali sono i pro ei contro della terapia genica per l'emofilia?
L'uso della terapia genica per il trattamento dell'emofilia è per molti versi un'opzione promettente, ma presenta anche alcuni svantaggi. Dal punto di vista professionale, l'emofilia è una malattia genetica ideale da trattare in questo modo, poiché si verifica a causa di un singolo difetto genetico. Questo tipo di trattamento può essere considerato efficace anche se determina solo un aumento minimo dei fattori della coagulazione nel sangue, poiché questo rappresenta ancora un enorme vantaggio per i pazienti. Di contro, i risultati negli studi clinici con soggetti umani test sono stati incoerenti. Esiste anche il rischio che il corpo del paziente sviluppi anticorpi contro i vettori virali utilizzati per consegnare il materiale genetico alle cellule.
Uno dei principali vantaggi della terapia genica per l'emofilia è il modo in cui si verifica la malattia. In termini di un disturbo genetico, è abbastanza semplice, causato da un difetto genetico noto che limita la capacità del corpo di generare fattori di coagulazione nel sangue. A differenza di altre malattie genetiche che possono comportare numerosi difetti, l'emofilia è relativamente facile da raggiungere per la terapia genica.
Un altro motivo per cui la terapia genica per l'emofilia è così promettente è che anche un minimo successo dalla procedura può significare un miglioramento significativo nella qualità della vita dei pazienti. In alcuni test, la terapia ha portato a un leggero aumento dei fattori della coagulazione nel sangue, ben al di sotto del normale, ma il tempo impiegato per la coagulazione del sangue del soggetto è diminuito in modo significativo. Le persone che vedono tali miglioramenti possono essere in grado di andare per lunghi periodi di tempo senza infusioni supplementari del fattore di coagulazione.
La terapia genica per l'emofilia non è del tutto positiva, tuttavia, poiché i risultati del trattamento sono piuttosto incoerenti. Sono stati fatti molti studi sugli animali, spesso con buoni risultati, ma ciò non si è tradotto in risultati simili negli esseri umani. Diversi metodi di consegna attraverso diversi tipi di vettori virali, nonché dosi variabili, hanno portato a risultati contrastanti, con un metodo di trattamento di successo costante che si sta ancora rivelando sfuggente.
Il metodo di trattamento è un altro svantaggio quando si tratta di terapia genica per l'emofilia. Al fine di ottenere il materiale genetico nelle cellule, è necessario collegarlo ai virus, che vengono poi iniettati nel corpo in modo che possano invadere quelle cellule. In alcuni casi, ciò può innescare una risposta immunitaria nel paziente. Il suo corpo può quindi produrre anticorpi che distruggono i virus, impedendo il verificarsi del trattamento.