Hvad er fordele og ulemper ved genterapi for hæmofili?
Brug af genterapi til hæmofili-behandling er på mange måder en lovende mulighed, men det har også nogle ulemper. På den pro side er hæmofili en ideel genetisk lidelse til behandling på denne måde, da den forekommer på grund af en enkelt genetisk defekt. Denne type behandling kan betragtes som vellykket, selvom den kun resulterer i minimale stigninger i koagulationsfaktorer i blodet, da det stadig er en enorm fordel for patienterne. På bekostningssiden har resultater i kliniske forsøg med humane testpersoner været inkonsekvente. Der er også risikoen for, at patientens krop udvikler antistoffer mod de virale vektorer, der bruges til at levere det genetiske materiale til cellerne.
En af de største fordele ved genterapi for hæmofili er den måde, sygdommen forekommer. Med hensyn til en genetisk forstyrrelse er det forholdsvis enkelt, forårsaget af en kendt genetisk defekt, der begrænser kroppens evne til at generere koagulationsfaktorer i blodet. I modsætning til andre genetiske sygdomme, der kan involvere adskillige defekter, er hæmofili relativt let at målrette til genterapi.
En anden grund til, at genterapi for hæmofili er så lovende, er, at selv minimal succes fra proceduren kan betyde en betydelig forbedring af livskvaliteten for patienter. I nogle test har behandlingen ført til en svag stigning i koagulationsfaktorer i blodet, langt under det normale, men den tid, det tog for individets blod at koagulere faldt markant. Folk, der ser sådanne forbedringer, kan muligvis gå i lange perioder uden supplerende infusioner med koagulationsfaktor.
Genterapi til hæmofili er imidlertid ikke alle positive, da resultaterne af behandlingen er temmelig inkonsekvente. Mange undersøgelser udført på dyr er blevet udført, ofte med gode resultater, men det har ikke oversat til lignende resultater hos mennesker. Forskellige leveringsmetoder via forskellige typer virale vektorer såvel som forskellige doser har ført til blandede resultater med en konsekvent vellykket behandlingsmetode, der stadig viser sig undvikende.
Behandlingsmetoden er en anden ulempe, når det kommer til genterapi for hæmofili. For at få det genetiske materiale til cellerne er det nødvendigt at knytte det til vira, som derefter injiceres i kroppen, så de kan invadere disse celler. I nogle tilfælde kan dette udløse en immunrespons hos patienten. Hans eller hendes krop kan derefter producere antistoffer, der ødelægger viraerne og stopper behandlingen i at forekomme.