Was sind die Vor- und Nachteile der Gentherapie bei Hämophilie?
Die Gentherapie zur Behandlung von Hämophilie ist in vielerlei Hinsicht eine vielversprechende Option, hat jedoch auch einige Nachteile. Andererseits ist Hämophilie eine ideale genetische Störung, die auf diese Weise behandelt werden kann, da sie auf einen einzelnen genetischen Defekt zurückzuführen ist. Diese Art der Behandlung kann als erfolgreich angesehen werden, auch wenn sie nur zu einer minimalen Erhöhung der Gerinnungsfaktoren im Blut führt, da dies für die Patienten immer noch ein enormer Vorteil ist. Auf der anderen Seite waren die Ergebnisse in klinischen Studien mit menschlichen Probanden inkonsistent. Es besteht auch das Risiko, dass der Körper des Patienten Antikörper gegen die viralen Vektoren entwickelt, die zur Abgabe des genetischen Materials an die Zellen verwendet werden.
Einer der Hauptvorteile der Gentherapie gegen Hämophilie ist das Auftreten der Krankheit. In Bezug auf eine genetische Störung ist es ziemlich einfach, verursacht durch einen bekannten genetischen Defekt, der die Fähigkeit des Körpers einschränkt, Gerinnungsfaktoren im Blut zu erzeugen. Im Gegensatz zu anderen genetisch bedingten Krankheiten, die zahlreiche Defekte aufweisen können, ist die Hämophilie für die Gentherapie relativ leicht zu bekämpfen.
Ein weiterer Grund für die vielversprechende Gentherapie bei Hämophilie ist, dass selbst ein minimaler Erfolg des Verfahrens eine signifikante Verbesserung der Lebensqualität für die Patienten bedeuten kann. In einigen Tests führte die Therapie zu einem leichten Anstieg der Gerinnungsfaktoren im Blut, der weit unter dem Normalwert lag. Die Zeit, die für die Blutgerinnung des Probanden benötigt wurde, verringerte sich jedoch erheblich. Menschen, die solche Verbesserungen bemerken, können möglicherweise längere Zeit ohne zusätzliche Infusionen von Gerinnungsfaktor auskommen.
Die Gentherapie gegen Hämophilie ist jedoch nicht ausschließlich positiv, da die Ergebnisse der Behandlung eher inkonsistent sind. Viele Studien an Tieren wurden durchgeführt, oft mit guten Ergebnissen, aber das hat sich beim Menschen nicht auf ähnliche Ergebnisse ausgewirkt. Unterschiedliche Verabreichungsmethoden über verschiedene Arten von viralen Vektoren sowie unterschiedliche Dosen haben zu gemischten Ergebnissen geführt, wobei sich eine durchweg erfolgreiche Behandlungsmethode immer noch als schwer fassbar herausgestellt hat.
Die Behandlungsmethode ist ein weiterer Aspekt der Gentherapie bei Hämophilie. Um das genetische Material in die Zellen zu bringen, muss es an Viren gebunden werden, die dann in den Körper injiziert werden, damit sie in diese Zellen eindringen können. In einigen Fällen kann dies beim Patienten eine Immunantwort auslösen. Sein Körper kann dann Antikörper produzieren, die die Viren zerstören und die Behandlung unterbinden.