Was sind die Vor- und Nachteile der Gentherapie bei Hämophilie?
Die Gentherapie zur Behandlung von Hämophilie ist in vielerlei Hinsicht eine vielversprechende Option, hat aber auch einige Nachteile. Auf der Pro -Seite ist Hämophilie eine ideale genetische Störung, um auf diese Weise zu behandeln, da sie aufgrund eines einzelnen genetischen Defekts auftritt. Diese Art der Behandlung kann als erfolgreich angesehen werden, auch wenn sie nur zu minimalen Erhöhungen der Gerinnungsfaktoren im Blut führt, da dies für die Patienten immer noch ein enormer Nutzen ist. Auf der Seite waren die Ergebnisse in klinischen Studien mit menschlichen Testpersonen inkonsistent. Es besteht auch das Risiko, dass der Körper des Patienten Antikörper gegen die viralen Vektoren entwickelt, mit denen das genetische Material an die Zellen geliefert wird. In Bezug auf eine genetische Störung ist es ziemlich einfach, verursacht durch einen bekannten genetischen Defekt, der die Fähigkeit des Körpers einschränkt, Gerinnungsfaktoren im Blut zu erzeugen. Im Gegensatz zu anderen genetischen Erkrankungen, die zahlreiche Defekte beinhalten können, ist Hämophilie Rela Relatebsive leicht zu zielen für die Gentherapie.
Ein weiterer Grund dafür, dass die Gentherapie bei Hämophilie so vielversprechend ist, ist, dass selbst minimaler Erfolg durch das Verfahren eine signifikante Verbesserung der Lebensqualität bei Patienten bedeuten kann. In einigen Tests hat die Therapie zu einem leichten Anstieg der Gerinnungsfaktoren im Blut geführt, die weit unter dem Normalwert waren, aber die Zeit, die es brauchte, um das Blut des Probanden zum Gerinnsel zu erteilen, nahm signifikant ab. Menschen, die solche Verbesserungen sehen, können möglicherweise über lange Zeiträume ohne zusätzliche Infusionen des Gerinnungsfaktors gehen.
Gentherapie für Hämophilie ist jedoch nicht alle positiv, da die Ergebnisse der Behandlung eher inkonsistent sind. Viele Studien an Tieren wurden durchgeführt, oft mit guten Ergebnissen, aber das hat sich bei Menschen nicht zu ähnlichen Ergebnissen geführt. Verschiedene Verabreichungsmethoden über verschiedene Arten von viralen Vektoren sowie unterschiedliche Dosen haben zu gemischt geführtErgebnisse mit einer konsequent erfolgreichen Behandlungsmethode, die sich immer noch als schwer fassbar erweist.
Die Behandlungsmethode ist ein weiterer Betrug, wenn es um die Gentherapie bei Hämophilie geht. Um das genetische Material in die Zellen zu bringen, muss es an Viren befestigt werden, die dann in den Körper injiziert werden, damit sie in diese Zellen eindringen können. In einigen Fällen kann dies eine Immunantwort beim Patienten auslösen. Sein Körper kann dann Antikörper produzieren, die die Viren zerstören und die Behandlung abhalten.