혈우병에 대한 유전자 치료의 장단점은 무엇입니까?

혈우병 치료에 유전자 요법을 사용하는 것은 여러 가지면에서 유망한 선택이지만 몇 가지 단점도 있습니다. 한편, 혈우병은 단일 유전자 결함으로 인해 발생하므로 이러한 방식으로 치료하기에 이상적인 유전자 장애입니다. 이 유형의 치료는 혈액에 응고 인자가 최소한으로 만 증가하더라도 성공한 것으로 간주 될 수 있습니다. 이는 여전히 환자에게 막대한 이익이기 때문입니다. 반면에, 인간 시험 대상에 대한 임상 시험 결과는 일치하지 않았다. 또한 환자의 신체가 유전자 물질을 세포에 전달하는데 사용되는 바이러스 벡터에 대한 항체를 개발할 위험이 있습니다.

혈우병 유전자 치료의 주요 장점 중 하나는 질병이 발생하는 방식입니다. 유전 적 장애 측면에서 혈액에서 응고 인자를 생성하는 신체의 능력을 제한하는 알려진 하나의 유전 적 결함으로 인해 상당히 간단합니다. 수많은 결손을 수반 할 수있는 다른 유전 질환과 달리 혈우병은 유전자 요법의 대상이되기 쉽습니다.

혈우병에 대한 유전자 요법이 매우 유망한 또 다른 이유는 절차에서 최소한의 성공으로도 환자의 삶의 질이 크게 향상 될 수 있기 때문입니다. 일부 시험에서, 요법은 혈액에서 응고 인자가 정상보다 훨씬 약간 증가 하였지만, 피험자의 혈액 응고에 걸리는 시간은 현저히 감소했습니다. 그러한 개선을 보는 사람들은 응고 인자의 보충 주입없이 장기간 동안 갈 수 있습니다.

혈우병에 대한 유전자 요법은 치료 결과가 다소 일치하지 않기 때문에 모두 긍정적 인 것은 아닙니다. 동물에 대한 많은 연구가 이루어졌으며 종종 좋은 결과를 얻었지만 인간의 비슷한 결과로 해석되지는 않았습니다. 다양한 유형의 바이러스 벡터뿐만 아니라 다양한 용량을 통한 상이한 전달 방법은 혼합 된 결과를 가져 왔으며, 지속적으로 성공적인 치료 방법이 여전히 애매한 것으로 입증되었다.

치료 방법은 혈우병 유전자 치료와 관련하여 또 다른 단점입니다. 유전 물질을 세포에 가져 오기 위해서는 바이러스에 부착해야하며 바이러스에 부착되어 세포에 침투하여 세포에 침입 할 수 있습니다. 어떤 경우에는 환자의 면역 반응을 유발할 수 있습니다. 그런 다음 신체가 바이러스를 파괴하여 치료가 중단되는 항체를 생성 할 수 있습니다.