혈우병 유전자 요법의 장단점은 무엇입니까?

혈구 혈우병 치료에 유전자 요법을 사용하는 것은 여러 가지면에서 유망한 선택이지만 몇 가지 단점도 있습니다.프로 측면에서, 혈우병은 단일 유전 적 결함으로 인해 발생하기 때문에 이러한 방식으로 치료하기위한 이상적인 유전 적 장애이다.이러한 유형의 치료는 혈액의 응고 인자가 최소화되는 경우에도 성공적으로 여겨 질 수 있습니다.CON 측면에서, 인간 시험 대상과의 임상 시험이 일관성이 없었다.또한 환자의 신체가 세포에 유전자 물질을 전달하는 데 사용되는 바이러스 벡터에 대한 항체를 발생시킬 위험이있다.유전 적 장애의 관점에서, 그것은 혈액에서 응고 인자를 생성하는 신체 능력을 제한하는 하나의 알려진 유전 적 결함으로 인해 상당히 간단합니다.수많은 결함이 포함될 수있는 다른 유전 질환과 달리, 혈우병은 유전자 요법을 대상으로하기가 상대적으로 쉽습니다..일부 검사에서, 치료는 혈액의 응고 인자가 약간 낮아졌지만, 피험자 혈액에 걸리는 시간은 크게 감소했습니다.그러한 개선을 보는 사람들은 응고 인자의 보충 주입없이 오랜 시간 동안 갈 수 있습니다.동물에 대한 많은 연구가 종종 좋은 결과를 얻었지만 인간의 비슷한 결과로 번역되지 않았습니다.다양한 유형의 바이러스 벡터와 다양한 용량을 통한 다양한 전달 방법은 혼합 된 결과를 가져 왔으며, 일관되게 성공적인 치료 방법은 여전히 애매 모호한 것으로 입증되었습니다..유전자 물질을 세포에 가져 오려면 바이러스에이를 부착 한 다음 신체에 주사하여 세포를 침범 할 수 있습니다.경우에 따라 이것은 환자의 면역 반응을 유발할 수 있습니다.그의 몸은 바이러스를 파괴하는 항체를 생산하여 치료가 발생하는 것을 막을 수 있습니다.