Wat zijn de voor- en nadelen van gentherapie voor hemofilie?
Het gebruik van gentherapie voor de behandeling van hemofilie is in veel opzichten een veelbelovende optie, maar het heeft ook enkele nadelen. Aan de positieve kant is hemofilie een ideale genetische aandoening om op deze manier te behandelen, omdat het optreedt als gevolg van een enkel genetisch defect. Dit type behandeling kan als succesvol worden beschouwd, zelfs als het slechts minimale verhogingen van stollingsfactoren in het bloed tot gevolg heeft, omdat dit nog steeds een enorm voordeel voor patiënten is. Aan de andere kant waren de resultaten in klinische proeven met menselijke proefpersonen niet consistent. Er is ook het risico dat het lichaam van de patiënt antilichamen ontwikkelt tegen de virale vectoren die worden gebruikt om het genetische materiaal naar de cellen te brengen.
Een van de belangrijkste voordelen van gentherapie voor hemofilie is de manier waarop de ziekte optreedt. In termen van een genetische aandoening is het vrij eenvoudig, veroorzaakt door een bekend genetisch defect dat het vermogen van het lichaam beperkt om stollingsfactoren in het bloed te genereren. In tegenstelling tot andere genetische ziekten waarbij verschillende defecten betrokken kunnen zijn, is hemofilie relatief eenvoudig aan te pakken voor gentherapie.
Een andere reden dat gentherapie voor hemofilie zo veelbelovend is, is dat zelfs minimaal succes van de procedure een aanzienlijke verbetering van de kwaliteit van leven voor patiënten kan betekenen. In sommige tests heeft de therapie geleid tot een lichte toename van de stollingsfactoren in het bloed, ruim onder normaal, maar de tijd die nodig was om het bloed van de patiënt te laten stollen, nam aanzienlijk af. Mensen die dergelijke verbeteringen zien, kunnen mogelijk lange tijd doorgaan zonder aanvullende infusies van stollingsfactor.
Gentherapie voor hemofilie is echter niet allemaal positief, omdat de resultaten van de behandeling nogal inconsistent zijn. Er zijn veel onderzoeken gedaan op dieren, vaak met goede resultaten, maar dat heeft zich niet vertaald in vergelijkbare resultaten bij mensen. Verschillende afleveringsmethoden via verschillende soorten virale vectoren, evenals verschillende doses, hebben geleid tot gemengde resultaten, met een consistent succesvolle behandelingsmethode die nog steeds ongrijpbaar is.
De behandelmethode is een ander nadeel als het gaat om gentherapie voor hemofilie. Om het genetische materiaal in de cellen te krijgen, is het noodzakelijk om het aan virussen te binden, die vervolgens in het lichaam worden geïnjecteerd zodat ze die cellen kunnen binnendringen. In sommige gevallen kan dit een immuunrespons bij de patiënt veroorzaken. Zijn of haar lichaam kan dan antilichamen produceren die de virussen vernietigen en de behandeling stoppen.